Seltene Erkrankungen, EMA empfiehlt Indikationserweiterung für Mepolizumab gegen EGPA, eine seltene entzündliche Autoimmunerkrankung

Die EMA hat empfohlen, Nucala (Mepolizumab) als Zusatzbehandlung für Patienten ab 6 Jahren mit schubförmig-remittierender oder refraktärer eosinophiler Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA) zu gewähren, einer seltenen Erkrankung, die Vaskulitis (eine chronische Entzündung) verursacht kleiner bis mittelgroßer Arterien und Venen)

Die entzündeten Gefäße können verschiedene Organe betreffen, darunter Lunge, Herz, Haut, Nervensystem und Magen-Darm-Trakt. Es wird geschätzt, dass jedes Jahr zwischen 0.18 bis 4 neue Fälle pro 1 Million Menschen mit EGPA (auch bekannt als Churg-Strauss-Syndrom) diagnostiziert werden.

Die Gesamtprävalenz der Krankheit wird auf 5.3 bis 38 pro 1 Million Menschen geschätzt.

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EMA unterstützt Verlängerung von Nucala (Mepolizumab): Derzeit werden die meisten Patienten mit EGPA mit entzündungshemmenden Kortikosteroiden behandelt

Wenn Patienten Kortikosteroide jedoch langfristig anwenden, können sie zu Nebenwirkungen wie Augenproblemen, Gewichtszunahme, hohem Blutzucker, Knochenabbau und einem erhöhten Risiko für bakterielle, Pilz- und Virusinfektionen führen.

Andere Behandlungsoptionen zur Kontrolle der Krankheit und ihrer Symptome umfassen immunsuppressive Arzneimittel (dh Arzneimittel, die die Aktivität des Immunsystems reduzieren).

Sie können auch schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen. Es besteht ein ungedeckter medizinischer Bedarf an neuen Behandlungsmethoden für die Krankheit.

Nucala ist bereits in der Europäischen Union (EU) zur Behandlung von Patienten ab 6 Jahren mit einer bestimmten Asthmaform namens eosinophilem Asthma zugelassen.

Mepolizumab ist der Wirkstoff in Nucala

Es ist ein menschlicher monoklonaler Antikörper, der an ein spezifisches Protein im Körper namens Interleukin-5 (IL-5) bindet. IL-5 fördert die Produktion und das Wachstum von Eosinophilen (eine Art von weißen Blutkörperchen, die an der Entstehung von EGPA beteiligt sind).

Durch die Bindung an IL-5 blockiert Mepolizumab dessen Wirkung und reduziert dadurch die Zahl der Eosinophilen.

Dies hilft, Entzündungen zu reduzieren, was zu einer Verbesserung der EGPA-Symptome führt.

Das Gutachten des Humanarzneimittelausschusses (CHMP) der EMA basiert auf Daten einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Mepolizumab bei der Behandlung von schubförmiger oder refraktärer EGPA bei 136 erwachsenen Patienten unter einem stabilen Kortikosteroid untersucht wurde Therapie über 52 Wochen.

Die Patienten erhielten alle vier Wochen 300 mg Mepolizumab oder Placebo subkutan, während sie ihre stabile tägliche orale Kortikosteroidtherapie fortsetzten.

Ab Woche 4 wurde die Kortikosteroid-Dosis während des 52-wöchigen Behandlungszeitraums ausgeschlichen.

Mit Mepolizumab behandelte erwachsene Patienten erreichten sowohl in Woche 36 als auch in Woche 48 eine signifikant längere aufgelaufene Remissionszeit (dh einen Zeitraum ohne Krankheitszeichen oder Symptome nach der Behandlung) im Vergleich zu Patienten, die das Placebo erhielten.

Darüber hinaus erreichte ein signifikant höherer Anteil der mit Mepolizumab behandelten Patienten eine Remission sowohl in Woche 36 als auch in Woche 48 im Vergleich zu Placebo.

Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit bei Kindern wurden aus klinischen Studien mit erwachsenen Patienten extrapoliert.

Als Teil seiner Empfehlung forderte der CHMP das Unternehmen auf, eine Sicherheitsstudie nach der Zulassung (PASS) durchzuführen, um zusätzliche Daten zur Anwendung von Nucala bei Kindern im Alter von 6 bis 17 Jahren mit EGPA zu sammeln.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Nucala (Mepolizumab) in klinischen Studien gehörten Überempfindlichkeit und verabreichungsbedingte Reaktionen, Infektionen, Nackenschmerzen, Kopfschmerzen und Atemwegserkrankungen

Das vom CHMP auf seiner Sitzung im September 2021 verabschiedete Gutachten ist ein Zwischenschritt auf dem Weg von Nucala zum Patientenzugang in dieser neuen Indikation.

Das CHMP-Gutachten wird nun der Europäischen Kommission zur Annahme einer Entscheidung über eine EU-weite Genehmigung für das Inverkehrbringen übermittelt.

Sobald eine Genehmigung für das Inverkehrbringen erteilt wurde, werden Entscheidungen über Preis und Erstattung auf Ebene jedes Mitgliedstaats getroffen, wobei die potenzielle Rolle/Anwendung dieses Arzneimittels im Kontext des nationalen Gesundheitssystems dieses Landes berücksichtigt wird.

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Quelle:

EMA – offizielle Website

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