Enfermedades raras, la EMA recomienda la extensión de la indicación de mepolizumab frente a EGPA, un trastorno inflamatorio autoinmune raro
La EMA ha recomendado otorgar una extensión de la indicación a Nucala (mepolizumab) como tratamiento adicional para pacientes de 6 años o más con granulomatosis eosinofílica con poliangitis (EGPA) remitente recurrente o refractaria, un trastorno poco común que causa vasculitis (una inflamación crónica). de arterias y venas de tamaño pequeño a mediano)
Los vasos inflamados pueden afectar varios órganos, incluidos los pulmones, el corazón, la piel, el sistema nervioso y el tracto gastrointestinal. Se estima que entre 0.18 y 4 casos nuevos por cada millón de personas se diagnostican cada año con EGPA (también conocido como síndrome de Churg-Strauss).
Se estima que la prevalencia general de la enfermedad está entre 5.3 y 38 por millón de personas.
EMA apoya la extensión de Nucala (mepolizumab): actualmente, la mayoría de los pacientes con EGPA son tratados con corticosteroides antiinflamatorios
Sin embargo, cuando los pacientes usan corticosteroides a largo plazo, pueden provocar efectos secundarios como problemas oculares, aumento de peso, niveles altos de azúcar en sangre, adelgazamiento de los huesos y un mayor riesgo de infecciones bacterianas, fúngicas y virales.
Otras opciones de tratamiento utilizadas para controlar la enfermedad y sus síntomas incluyen medicamentos inmunosupresores (es decir, medicamentos que reducen la actividad del sistema inmunológico).
También pueden provocar efectos secundarios graves. Existe una necesidad médica insatisfecha de nuevos tratamientos para la enfermedad.
Nucala ya está aprobado en la Unión Europea (UE) para tratar a pacientes de 6 años o más con un tipo particular de asma llamado asma eosinofílica.
Mepolizumab es el principio activo de Nucala.
Es un anticuerpo monoclonal humano que se adhiere a una proteína específica que se encuentra en el cuerpo llamada interleucina-5 (IL-5). IL-5 promueve la producción y el crecimiento de eosinófilos (tipo de Las células blancas de la sangre que están involucrados en causar EGPA).
Al unirse a la IL-5, el mepolizumab bloquea su acción y, por lo tanto, reduce la cantidad de eosinófilos.
Esto ayuda a reducir la inflamación, lo que mejora los síntomas de EGPA.
La opinión del comité de medicamentos humanos (CHMP) de la EMA se basa en datos de un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que investigó la seguridad y eficacia de mepolizumab en el tratamiento de EGPA recidivante o refractaria en 136 pacientes adultos con un corticosteroide estable. terapia durante un período de 52 semanas.
Los pacientes recibieron 300 mg de mepolizumab o placebo administrados por vía subcutánea cada cuatro semanas, mientras continuaban su terapia diaria estable con corticosteroides orales.
Desde la semana 4 en adelante, la dosis de corticosteroides se redujo gradualmente durante el período de tratamiento de 52 semanas.
Los pacientes adultos tratados con mepolizumab lograron un tiempo acumulado en remisión significativamente mayor (es decir, un período sin signos o síntomas de la enfermedad después del tratamiento) tanto en la semana 36 como en la semana 48 en comparación con los pacientes que recibieron el placebo.
Además, una proporción significativamente mayor de pacientes tratados con mepolizumab logró la remisión tanto en la semana 36 como en la semana 48 en comparación con el placebo.
Los datos de seguridad y eficacia en niños se han extrapolado de ensayos clínicos con pacientes adultos.
Como parte de su recomendación, el CHMP solicitó que la empresa realizara un estudio de seguridad posterior a la aprobación (PASS) para recopilar datos adicionales sobre el uso de Nucala en niños de 6 a 17 años con EGPA.
Los efectos secundarios más comunes de Nucala (mepolizumab) en los ensayos clínicos incluyeron hipersensibilidad y reacciones relacionadas con la administración, infecciones, dolor de cuello, dolor de cabeza y trastornos respiratorios.
El dictamen adoptado por el CHMP en su reunión de septiembre de 2021 es un paso intermedio en el camino de Nucala hacia el acceso de los pacientes en esta nueva indicación.
El dictamen del CHMP se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE.
Una vez que se ha concedido una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se llevarán a cabo a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta la función / uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
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