Enfermedades raras: resultados positivos de un estudio de fase 3 para el tratamiento de la hipersomnia idiopática
Hipersomnia idiopática: los resultados del ensayo clínico internacional de fase 3, patrocinado por Jazz Pharmaceuticals y publicado en Lancet Neurology, mostraron una mejora clínicamente positiva en la gravedad general de los síntomas de hipersomnia idiopática y la impresión global de cambio autoinformada por el paciente con la administración de un solución oral baja en sodio de calcio, magnesio, potasio y oxibato, con un perfil de seguridad general consistente con el informado para la narcolepsia
Estudio de hipersomnia idiopática con 154 pacientes en EE. UU.
El estudio, un ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, involucró a 154 adultos de 19 a 75 años seguidos en 50 centros del sueño en los EE. UU. y 6 países europeos entre el 27 de noviembre de 2018 y el 6 de marzo de 2020.
Esta evidencia condujo a la aprobación en agosto de 2021 por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. del oxibato bajo en sodio como medicamento huérfano para el tratamiento de la hipersomnia idiopática en adultos, y estuvo disponible comercialmente en noviembre de 2021 para esa indicación.
¿Qué es la hipersomnia idiopática?
El término hipersomnia hace referencia a una necesidad excesiva de sueño o a un estado de somnolencia continua que interfiere con la vida cotidiana.
Las causas probables incluyen condiciones como la narcolepsia, la apnea del sueño, el síndrome de las piernas inquietas, la privación severa del sueño, la depresión, el uso de ciertos medicamentos (como los tranquilizantes) o el abuso de drogas y alcohol.
Si no se conocen las causas de la hipersomnia durante el día, aunque haya un sueño regular durante la noche, el trastorno se denomina hipersomnia idiopática o primaria.
La hipersomnia idiopática es un trastorno neurológico del sueño debilitante caracterizado por somnolencia diurna excesiva crónica, es decir, la incapacidad de permanecer despierto y alerta durante el día, lo que resulta en una necesidad incontrolable de dormir o caídas no planificadas en el sueño o somnolencia.
Los síntomas principales pueden incluir confusión, irritabilidad e inactividad severa del sueño o embriaguez del sueño (dificultad prolongada para despertarse con frecuentes vueltas al sueño).
Además, las personas con hipersomnia idiopática pueden experimentar un sueño nocturno prolongado y no reparador, deterioro cognitivo en el pensamiento y siestas largas e inquietas.
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