Insuffisance rénale pédiatrique: étude IRCCS Gaslini sur l'efficacité du mycophénolate mofétil à faible dose (MMF) dans le syndrome néphrotique
Maladie du rein en pédiatrie: une étude de l'IRCCS G.
À l'occasion de la Journée mondiale du rein, l'Istituto Giannina Gaslini présente l'étude randomisée, publiée dans la prestigieuse revue JAMA Pediatrics le 22 février 2021, menée à l'Istituto G Gaslini de Gênes par l'équipe de néphrologie sur l'efficacité des thérapies à faible dose dans le traitement du syndrome néphrotique idiopathique.
Maladies rénales en pédiatrie: recherche sur le syndrome néphrotique idiopathique
La recherche fondamentale et les investissements massifs de l'industrie pharmaceutique ont complètement remanié la disponibilité des médicaments à usage clinique au cours des cinq dernières années.
Des médicaments dits `` épargneurs de cortisone '' ont été développés pour le syndrome néphrotique idiopathique car ils permettent d'arrêter et de remplacer l'utilisation de substances qui ont jusqu'ici permis de gérer des maladies inflammatoires mais qui, dans le même temps, ont conduit à des effets secondaires puissants et nocifs s'ils se prolongent dans le temps.
Pédiatrie, maladies rénales: deux médicaments sont désormais disponibles pour le syndrome néphrotique, le mycophénolate mofétil (MMF) et le rituximab (Rtx), qui ont des mécanismes d'action différents mais des effets positifs comparables
La frontière est maintenant de définir «des stratégies thérapeutiques à faible dose utilisant des doses réduites qui induisent des effets secondaires de moindre importance clinique.
La définition des niveaux minimaux utiles de Rtx a été achevée au cours des 5 dernières années et nous avons maintenant une estimation raisonnable du niveau minimal utile de Rtx à utiliser chez les patients pédiatriques et adultes.
«L'objectif de l'étude randomisée publiée dans JAMA Pediatrics était la définition exacte des niveaux minimaux utiles de mycophénolate mofétil (MMF): l'étude a été entièrement menée à l'Istituto G Gaslini de Gênes par l'équipe de néphrologie et s'est concentrée sur une comparaison rigoureuse des l'efficacité des doses de MMF réduite à 60% de la dose actuellement reconnue comme utile, en prenant Rtx à la dose minimale déjà définie comme comparaison d'efficacité.
L'étude prouve que la réduction de la dose de MMF donne des résultats bien pires que le niveau de soins attendu et produit par la thérapie Rtx », explique le Dr Gian Marco Ghiggeri, directeur de l'unité de néphrologie et de transplantation de l'Institut Giannina Gaslini.
La conclusion de l'étude clarifie définitivement la dose nécessaire de mycophénolate mofétil (MMF) dans le syndrome néphrotique idiopathique et contribue donc de manière significative aux développements thérapeutiques de cette pathologie.
Il est possible d'étendre les informations tirées de l'étude à toutes les affections inflammatoires et transplantations d'organes solides qui nécessitent l'utilisation du MMF comme immunodépresseur.
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