Maladies rares : résultats positifs d'une étude de phase 3 pour le traitement de l'hypersomnie idiopathique

Hypersomnie idiopathique : les résultats de l'essai clinique international de phase 3, parrainé par Jazz Pharmaceuticals et publiés dans Lancet Neurology, ont montré une amélioration cliniquement positive de la gravité globale des symptômes d'hypersomnie idiopathique et de l'impression globale de changement autodéclarée par le patient avec l'administration d'un solution orale à faible teneur en sodium de calcium, de magnésium, de potassium et d'oxybate, avec un profil d'innocuité global cohérent avec celui rapporté pour la narcolepsie

Étude sur l'hypersomnie idiopathique portant sur 154 patients aux États-Unis

L'étude, un essai multicentrique randomisé en double aveugle contre placebo, a porté sur 154 adultes âgés de 19 à 75 ans suivis dans 50 centres du sommeil aux États-Unis et dans 6 pays européens entre le 27 novembre 2018 et le 6 mars 2020.

Ces preuves ont conduit à l'approbation en août 2021 par la Food and Drug Administration des États-Unis de l'oxybate à faible teneur en sodium en tant que médicament orphelin pour le traitement de l'hypersomnie idiopathique chez l'adulte, et il a été commercialisé en novembre 2021 pour cette indication.

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Qu'est-ce que l'hypersomnie idiopathique ?

Le terme hypersomnie fait référence à un besoin excessif de sommeil ou à un état de somnolence continue qui interfère avec la vie quotidienne.

Les causes probables incluent des conditions telles que la narcolepsie, l'apnée du sommeil, le syndrome des jambes sans repos, la privation de sommeil sévère, la dépression, l'utilisation de certains médicaments (tels que les tranquillisants) ou l'abus de drogues et d'alcool.

Si les causes de l'hypersomnie pendant la journée, même s'il y a un sommeil régulier la nuit, ne sont pas connues, le trouble est appelé hypersomnie idiopathique ou primaire.

L'hypersomnie idiopathique est un trouble neurologique du sommeil débilitant caractérisé par une somnolence diurne excessive chronique, c'est-à-dire l'incapacité de rester éveillé et alerte pendant la journée, entraînant un besoin incontrôlable de sommeil ou des chutes imprévues de sommeil ou de somnolence.

Les principaux symptômes peuvent inclure la confusion, l'irritabilité et l'inactivité sévère du sommeil ou l'ivresse du sommeil (difficultés prolongées à se réveiller avec des retours fréquents au sommeil).

De plus, les personnes atteintes d'hypersomnie idiopathique peuvent avoir un sommeil nocturne prolongé et non réparateur, des troubles cognitifs de la pensée et de longues siestes agitées.

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La source:

The Lancet Neurology

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