बुरोसुमाब के साथ दीर्घकालिक उपचार एक्स-लिंक्ड हाइपोफॉस्फेटेमिया वाले वयस्कों में रोग के बोझ को कम करता है

आनुवंशिक उत्पत्ति का एक दुर्लभ चयापचय हड्डी रोग: एक्स-लिंक्ड हाइपोफोस्फेटेमिया: क्योवा किरिन कंपनी ने एक्स-लिंक्ड हाइपोफॉस्फेटेमिया (एक्सएलएच) के साथ वयस्कों में बुरोसुमाब उपचार के निरंतर लाभों पर प्रकाश डालने वाले नए डेटा के प्रकाशन की घोषणा की, जो एक दुर्लभ चयापचय हड्डी रोग है।

डेटा से पता चलता है कि एक्सएलएच वाले वयस्क महत्वपूर्ण दर्द, कठोरता, थकान और बिगड़ा हुआ शारीरिक और चलने योग्य कार्यों का अनुभव करते हैं।

बुरोसुमाब के साथ उपचार 96 सप्ताह के बाद बेसलाइन पर एक महत्वपूर्ण सुधार के साथ जुड़ा था।

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एक्स-लिंक्ड हाइपोफॉस्फेटेमिया: शोध

एक्सएलएच वाले वयस्कों में दवा की प्रभावकारिता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए डेटा एक ओपन-लेबल, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित चरण 3 अध्ययन से आता है।

अध्ययन ने अपने प्राथमिक समापन बिंदु को पूरा किया, प्लेसबो की तुलना में 24 सप्ताह में सीरम फॉस्फेट सांद्रता बढ़ाने में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण प्रभाव दिखा रहा है।

24 सप्ताह के बाद, प्लेसीबो-उपचारित समूह ने नए उपचार में स्विच किया और मेटाबोलिक और जैव रासायनिक मार्करों, रोगी रिपोर्ट किए गए परिणामों (पीआरओ) और 96 सप्ताह तक गतिशीलता उपायों पर डेटा एकत्र किया गया।

यह नया प्रकाशन पीआरओ और मोबिलिटी स्कोर के विश्लेषण के परिणामों पर केंद्रित है।

सप्ताह 96 में, अध्ययन ने पश्चिमी ओंटारियो और मैकमास्टर विश्वविद्यालयों ऑस्टियोआर्थराइटिस इंडेक्स (डब्ल्यूओएमएसी), ब्रीफ पेन इन्वेंटरी-शॉर्ट फॉर्म (बीपीआई-एसएफ) और संक्षिप्त थकान सूची (बीएफआई) सहित बेसलाइन की तुलना में पीआरओ में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाया। . वॉकिंग फंक्शन में सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार, जैसा कि 6-मिनट वॉक टेस्ट (6MWT) द्वारा मापा गया था, को भी बेसलाइन की तुलना में 96 सप्ताह में देखा गया था।

48 सप्ताह में पहले प्रकाशित आंकड़ों ने कुछ पीआरओ में सुधार दिखाया, जिसमें कठोरता और दर्द के साथ-साथ फ्रैक्चर या पेडक्टर्स का उपचार भी शामिल है।

अध्ययन के सह-लेखक और एफआईआरएमओ, फ्लोरेंस, इटली के अध्यक्ष डॉ मारिया लुइसा ब्रांडी ने कहा: "अध्ययन में दर्द, कठोरता, थकान और चलने में कठिनाई सहित एक्सएलएच के साथ वयस्क रोगियों द्वारा सामना की जाने वाली कई शारीरिक चुनौतियों पर प्रकाश डाला गया है।

प्लेसबो की तुलना में वयस्क एक्सएलएच रोगियों में फॉस्फेट होमियोस्टेसिस में सुधार के लिए उपचार पहले दिखाया गया है।

नए विश्लेषण से पता चलता है कि वयस्कों में एक्सएलएच से जुड़ी लंबी अवधि की जटिलताओं और शारीरिक हानि के बावजूद, यह थेरेपी लंबी अवधि में एक्सएलएच वाले वयस्कों के शारीरिक कार्य और जीवन की गुणवत्ता में सुधार कर सकती है।

क्योवा किरिन के वैश्विक उत्पाद रणनीति विभाग के कार्यकारी निदेशक तोमोहिरो सूडो ने कहा: 'क्योवा किरिन एक्सएलएच और उनके परिवारों के साथ लोगों के जीवन को बेहतर बनाने के लिए प्रतिबद्ध है।

हम एक्सएलएच को बेहतर ढंग से समझने, प्रबंधित करने और उसका इलाज करने के लिए लगन से काम करते हैं।

यह महत्वपूर्ण नया डेटा कई शारीरिक चुनौतियों पर प्रकाश डालता है जिनका सामना एक्सएलएच से लोग प्रतिदिन करते हैं, उनकी अधूरी जरूरतें क्या हैं और कैसे क्योवा किरिन लोगों को मुस्कुराने के लिए अपने लक्ष्य का पीछा कर रही है।'

डेटा बीएमजे जर्नल आरएमडी ओपन, रूमेटिक एंड मस्कुलोस्केलेटल डिजीज में प्रकाशित हुए थे। यूरोप में बुरोसुमाब को 1 से 17 वर्ष की आयु के बच्चों और किशोरों में हड्डी रोग के रेडियोग्राफिक साक्ष्य के साथ और वयस्कों में एक्सएलएच के उपचार के लिए अधिकृत किया गया है।

यह औषधीय उत्पाद अतिरिक्त निगरानी के अधीन है।

एक्स-लिंक्ड हाइपोफॉस्फेटेमिया पर जानकारी

एक्स-लिंक्ड हाइपोफॉस्फेटेमिया (एक्सएलएच) एक दुर्लभ अनुवांशिक विकार है जो हड्डियों, मांसपेशियों और जोड़ों की असामान्यताओं का कारण बनता है।

हालांकि एक्सएलएच का कोई संभावित घातक परिणाम नहीं है, इसकी पुरानी और प्रगतिशील प्रकृति के कारण यह रोगी पर आजीवन बोझ है और किसी व्यक्ति के जीवन की गुणवत्ता को गंभीर रूप से कम कर सकता है।

XLH वाले लोगों में X गुणसूत्र पर एक आनुवंशिक दोष होता है, जो फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर-23 (FGF23) नामक हार्मोन की अधिकता के कारण, मूत्र के माध्यम से फॉस्फेट की अत्यधिक हानि और आंत में अपर्याप्त फॉस्फेट अवशोषण का कारण बनता है, जिसके परिणामस्वरूप कालानुक्रमिक रूप से निम्न स्तर होते हैं। रक्त में फॉस्फेट की।

फॉस्फेट एक खनिज है जो शरीर में पर्याप्त ऊर्जा स्तर को बनाए रखने, मांसपेशियों के कार्य में और हड्डियों और दांतों के निर्माण में आवश्यक भूमिका निभाता है।

हालांकि एक्सएलएच का कोई इलाज नहीं है, शरीर में फॉस्फेट के सामान्य स्तर को बहाल करने के उद्देश्य से उपचार रोग के लक्षणों को सुधारने में मदद कर सकते हैं।

XLH वंशानुगत रिकेट्स का सबसे आम रूप है।

यह कभी-कभी उन व्यक्तियों में प्रकट हो सकता है जिनके पास बीमारी का कोई पारिवारिक इतिहास नहीं है, लेकिन आमतौर पर एक माता-पिता द्वारा पारित किया जाता है जो उत्परिवर्तित जीन रखता है।

बुरोसुमाब के बारे में

यह अभिनव उपचार क्योवा किरिन द्वारा बनाया और विकसित किया गया था और यह एक पुनः संयोजक मानव IgG1 मोनोक्लोनल एंटीबॉडी है जो फॉस्फेटुरिंग हार्मोन FGF23 (फाइब्रोब्लास्ट ग्रोथ फैक्टर 23) के खिलाफ निर्देशित है।

FGF23 एक हार्मोन है जो फॉस्फेट उत्सर्जन और गुर्दे द्वारा सक्रिय विटामिन डी उत्पादन को विनियमित करके सीरम फॉस्फेट के स्तर को कम करता है।

एक्स-लिंक्ड हाइपोफॉस्फेटेमिया (एक्सएलएच) में होने वाले फॉस्फेट और बाद में हाइपोफॉस्फेटेमिया का अत्यधिक गुर्दे का उत्सर्जन एफजीएफ 23 के अत्यधिक स्तर और गतिविधि के कारण होता है।

दवा को FGF23 से बांधने के लिए डिज़ाइन किया गया है और इस प्रकार इसकी जैविक गतिविधि को रोकता है। रोगियों में अतिरिक्त FGF23 को अवरुद्ध करके, इस मोनोक्लोनल एंटीबॉडी का उद्देश्य फॉस्फेट के गुर्दे के पुन: अवशोषण को बढ़ाना और विटामिन डी के उत्पादन को बढ़ाना है, जिसका फॉस्फेट और कैल्शियम के आंतों के अवशोषण पर सकारात्मक प्रभाव पड़ता है।

Burosumab 2018 से नैदानिक ​​उपयोग के लिए उपलब्ध है।

पहली मंजूरी यूरोपीय आयोग से मिली, जिसने एक्सएलएच के लिए इस नए उपचार के लिए एक वर्ष की उम्र के बच्चों और बढ़ती कंकाल प्रणाली वाले किशोरों में हड्डी की बीमारी के रेडियोग्राफिक सबूत के साथ सशर्त मंजूरी दी।

2020 में, इस प्राधिकरण को वयस्कों और किशोरों के लिए बढ़ा दिया गया था, जिन्होंने कंकाल की वृद्धि पूरी कर ली है। इटली में, यह 2019 (OJ 208 of 05/09/2019) से उपलब्ध है।

सितंबर 2020 से यह 1-17 वर्ष की आयु के बच्चों और किशोरों में हड्डी रोग के रेडियोग्राफिक साक्ष्य के साथ और वयस्कों में एक्स-लिंक्ड हाइपोफॉस्फेटेमिया (XLH) के उपचार के लिए संकेत दिया गया है।

इटली में, प्रतिपूर्ति 1 से 12 वर्ष की आयु के बच्चों के उपचार तक सीमित है, जिसमें हड्डी की बीमारी के रेडियोग्राफिक साक्ष्य और कंकाल की परिपक्वता तक पहुंचने तक सीमित है।

मई 2021 से यह स्व-प्रशासन के लिए उपलब्ध है।

यह यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) द्वारा 6 महीने की उम्र से एक्सएलएच वाले मरीजों के लिए और 1 साल की उम्र से एक्सएलएच वाले मरीजों के लिए हेल्थ कनाडा द्वारा अनुमोदित है।

2019 में, जापान के राष्ट्रीय स्वास्थ्य बीमा (एनएचआई) द्वारा एफजीएफ23 से संबंधित हाइपोफॉस्फेटेमिक रिकेट्स और हाइपोफोस्फेटेमिक ऑस्टियोमलेशिया के उपचार के लिए स्व-इंजेक्शन फॉर्म में बुरोसुमाब की प्रतिपूर्ति की गई थी।

जनवरी 2020 में, स्विसमेडिक ने एक्सएलएच के साथ वयस्कों, किशोरों और बच्चों (एक वर्ष और अधिक उम्र के) के इलाज के लिए इसके उपयोग को मंजूरी दी।

जून 2020 में, यूएस में फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने ट्यूमर से प्रेरित ऑस्टियोमलेशिया (TIO) के साथ दो साल और उससे अधिक उम्र के रोगियों के लिए इसे मंजूरी दे दी, यह एक दुर्लभ बीमारी है जो ट्यूमर के विकास की विशेषता है जो कमजोर और नरम हड्डियों का कारण बनती है।

क्योवा किरिन और अल्ट्राजेनेक्स के बीच सहयोग और लाइसेंसिंग समझौते के आधार पर, क्योवा किरिन ने इसके विकास और वैश्विक व्यावसायीकरण में सहयोग किया।

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स्रोत:

एजेंलिया डायर

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