Bari, infuso a neonato Zolgesma, farmaco innovativo contro Sma (atrofia muscolare spinale)
Sma (atrofia muscolare spinale): sta bene ma e’ ancora sotto stretto monitoraggio clinico il piccolo paziente affetto da Sma (atrofia muscolare spinale) a cui, per la prima volta in Puglia il 12 gennaio scorso, e’ stato somministrato il farmaco innovativo Zolgesma nell’ospedale pediatrico Giovanni XXIII dell’azienda ospedaliero-universitaria Policlinico di Bari.
Sma (atrofia muscolare spinale), infuso Zolgesma a neonato pugliese
È il primo bambino pugliese, il terzo in Italia e il piu’ piccolo in assoluto a essere stato sottoposto al trattamento, avvenuto all’eta’ di 3 mesi, che ha avuto accesso alla terapia genica.
“Si tratta di un farmaco innovativo, esempio di sofisticata ingegneria genetica applicata in campo medico per la cura di una malattia che, prima del recente avvento di nuove strategie terapeutiche, presentava un esito costantemente letale nell’arco di due anni di vita – spiegano i neurologi dell’ospedale pediatrico Delio Gagliardi e Pasquale Conti -.
La terapia genica rappresenta un’opportunita’ di trattamento che va ad agire sulla correzione del difetto genico in un’unica somministrazione nella vita e che si aggiunge alle altre opzioni terapeutiche oggi in uso, inserita nell’elenco dei medicinali erogabili a carico del servizio sanitario nazionale per il trattamento entro i primi sei mesi di vita di pazienti con diagnosi genetica o diagnosi clinica di atrofia muscolare spinale di tipo 1”.
Per potersi sottoporre alla terapia il neonato e’ stato sottoposto ad alcuni esami preliminari, eseguiti in un laboratorio di Rotterdam che raccoglie campioni di sangue da tutta Europa.
Nel frattempo gli operatori sanitari hanno partecipato a un training formativo da parte della casa farmaceutica.
Il farmaco, personalizzato in base al peso del piccolo paziente, e’ stato ordinato dalla farmacia ospedaliera e in pochi giorni e’ stato spedito da un centro di distribuzione europeo situato in Irlanda e conservato nella farmacia a una temperatura di -70 gradi.
Cosi’ il bimbo e’ stato sottoposto all’infusione del farmaco ed e’ ora sotto stretto monitoraggio clinico.