Malattie rare, EMA raccomanda estensione dell'indicazione per mepolizumab contro l' EGPA, raro disturbo infiammatorio auto-immune

da Cristiano Antonino il Set 18, 2021

L’EMA ha raccomandato di concedere un’estensione dell’indicazione a Nucala (mepolizumab) come trattamento aggiuntivo per i pazienti di età pari o superiore a 6 anni con granulomatosi eosinofila recidivante-remittente o refrattaria con poliangioite (EGPA), una malattia rara che causa vasculite (un’infiammazione cronica di arterie e vene di piccole e medie dimensioni)

I vasi infiammati possono colpire vari organi, inclusi polmoni, cuore, pelle, sistema nervoso e tratto gastrointestinale.

Si stima che ogni anno vengano diagnosticati tra 0,18 e 4 nuovi casi per 1 milione di persone con EGPA (nota anche come sindrome di Churg-Strauss).

La prevalenza complessiva della malattia è stimata tra 5,3 e 38 per 1 milione di persone.

EMA caldeggia estensione di Nucala (mepolizumab): attualmente, la maggior parte dei pazienti con EGPA è trattata con corticosteroidi antinfiammatori

Tuttavia, quando i pazienti usano i corticosteroidi a lungo termine, possono portare a effetti collaterali come problemi agli occhi, aumento di peso, glicemia alta, assottigliamento delle ossa e aumento del rischio di infezioni batteriche, fungine e virali.

Altre opzioni terapeutiche utilizzate per controllare la malattia ei suoi sintomi includono farmaci immunosoppressori (ossia farmaci che riducono l’attività del sistema immunitario). Possono anche causare gravi effetti collaterali.

C’è un bisogno medico insoddisfatto di nuovi trattamenti per la malattia.

Nucala è già approvato nell’Unione Europea (UE) per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 6 anni con un particolare tipo di asma chiamato asma eosinofila.

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Mepolizumab è il principio attivo di Nucala

E’ un anticorpo monoclonale umano che si lega a una specifica proteina presente nell’organismo chiamata interleuchina-5 (IL-5).

IL-5 promuove la produzione e la crescita di eosinofili (tipo di globuli bianchi che sono coinvolti nel causare EGPA).

Legandosi all’IL-5, mepolizumab ne blocca l’azione e quindi riduce il numero di eosinofili.

Questo aiuta a ridurre l’infiammazione, con conseguente miglioramento dei sintomi dell’EGPA.

Il parere del comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA si basa sui dati di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha valutato la sicurezza e l’ efficaciadi mepolizumab nel trattamento dell’EGPA recidivante o refrattaria in 136 pazienti adulti in terapia stabile con corticosteroidi per un periodo di 52 settimane.

I pazienti hanno ricevuto 300 mg di mepolizumab o placebo somministrati per via sottocutanea ogni quattro settimane, continuando la loro terapia stabile giornaliera con corticosteroidi orali.

Dalla settimana 4 in poi, la dose di corticosteroidi è stata ridotta durante il periodo di trattamento di 52 settimane.

I pazienti adulti trattati con mepolizumab hanno raggiunto un tempo di remissione significativamente maggiore (cioè un periodo senza segni o sintomi di malattia dopo il trattamento) sia alla settimana 36 che alla settimana 48 rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo.

Inoltre, una percentuale significativamente maggiore di pazienti trattati con mepolizumab ha raggiunto la remissione sia alla settimana 36 che alla settimana 48 rispetto al placebo.

Sicurezza ed efficacia dati nei bambini sono stati estrapolati da studi clinici con pazienti adulti.

Come parte della sua raccomandazione, il CHMP ha richiesto che l’azienda esegua uno studio di sicurezza post-approvazione (PASS) per raccogliere dati aggiuntivi sull’uso di Nucala nei bambini di età compresa tra 6 e 17 anni con EGPA.

Gli effetti indesiderati più comuni di Nucala negli studi clinici includevano ipersensibilità e reazioni correlate alla somministrazione, infezioni, dolore al collo, cefalea e disturbi respiratori.

Il parere adottato dal CHMP nella riunione del settembre 2021 è un passo intermedio nel percorso di Nucala (mepolizumab) per l’accesso dei pazienti in questa nuova indicazione

Il parere del CHMP sarà ora inviato alla Commissione europea per l’adozione di una decisione su un’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’UE .

Una volta concessa l’ autorizzazione all’immissione in commercio , le decisioni sul prezzo e sul rimborso verranno prese a livello di ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel paese.