Emofilia A: “Per i circa 4.000 pazienti italiani affetti si è aperta una nuova opportunità: ‘damoctocog alfa pegol’, il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni di età, 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni e una volta alla settimana.

Il regime terapeutico con damoctocog è personalizzabile e offre l’opportunità di ridurre le infusioni.

Nello studio PROTECT VIII è stato dimostrato che il 90% dei pazienti arruolati ha diminuito la frequenza di infusioni mantenendo l’efficacia, consentendo così di ottenere l’indicazione per la somministrazione anche una sola volta la settimana.

Di questo si è parlato durante la conferenza dal titolo ‘Emofilia A. La profilassi dinamica come nuova frontiera di trattamento‘”. È quanto si legge nella nota diffusa da Bayer.

EMOFILIA A, IL CONVEGNO AICE

“Durante il convegno AICE (Associazione Italiana Centri Emofilia), appena concluso,- prosegue il comunicato- sono stati presentati i principali risultati dello studio a lungo termine, le evidenze di farmacocinetica e testimonianze sulle prime esperienze in Italia”.

“Nel corso dello studio di estensione del PROTECT VIII durato fino a 7 anni, ‘damoctocog alfa pegol’ ha confermato la riduzione della frequenza di infusioni, la sicurezza e l’efficacia riportando anche la risoluzione delle target joints – dichiara la Dottoressa Maria Elisa Mancuso, M.D., Ph.D, ematologa presso il Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano).

“Il risultato di una terapia è sempre l’incontro tra un farmaco e una persona. Inoltre, in due studi di confronto con ‘rurioctocog alfa pegol’ e ‘efmoroctocog alfa’ recentemente pubblicati, è stata dimostrata la superiorità del profilo farmacocinetico di ‘damoctocog alfa pegol’ rispetto a quello delle altre due molecole.

Ciò comporta per il paziente una protezione più duratura nel tempo”.

“In base alle mie prime esperienze con ‘damoctocog’ – afferma il Professor Raimondo De Cristofaro, Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS di Roma- abbiamo risposto efficacemente alla necessità dei pazienti di cambiare lo stile di vita, ottimizzando la frequenza delle infusioni, riducendo il dolore articolare e permettendo loro di riprendere l’attività fisica.

Con questo trattamento è quindi possibile adottare la cosiddetta profilassi dinamica, vale a dire in grado di seguire la vita in movimento del paziente”.

“Notevoli quindi i vantaggi per i pazienti- spiega l’azienda- che, grazie alle caratteristiche farmacocinetiche di ‘damoctocog’, in grado di mantenere alti i livelli di fattore VIII nel sangue per periodi di tempo più lunghi rispetto alle terapie precedenti, hanno la possibilità di ridurre il numero delle infusioni settimanali”.

EMOFILIA A, GATTI (BAYER): DA OLTRE 25 ANNI VICINI COMUNITA’ EMOFILICA

Per capire meglio i risultati straordinari di questa cura, le ricadute positive sullo stato di salute e sulla qualità di vita dei pazienti, la dottoressa Simona Gatti, Responsabile Medical Affairs Area Emofilia di Bayer ha gentilmente concesso un’intervista.

– Parliamo di Emofilia A: e’ stato presentato anche nell’ambito del convegno AICE appena concluso, il nuovo trattamento ‘damoctocog alfa pegol’ di che cosa si tratta e quali sono i vantaggi per il paziente? 

“’Damoctocog alfa pegol’ è il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita di Bayer che ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio in Italia a partire dallo scorso febbraio. Indicato per il trattamento dei soggetti affetti da Emofilia A, a partire dai 12 anni di età.

Con un regime terapeutico personalizzabile che può essere somministrato 2 volte alla settimana, ogni 5 giorni o una volta alla settimana, permettendo così una notevole riduzione nel numero delle infusioni.

Con lo studio registrativo ‘Protect VIII’ abbiamo potuto constatare che il 90% dei pazienti ha ridotto il numero delle infusioni mantenendo inalterata l’efficacia,ciò ha permesso di ottenere l’indicazione una volta alla settimana, che lo differenzia sia verso le terapie standard ma anche verso i fattori a lunga emivita, unico ad avere questa indicazione.

I dati relativi a efficacia e sicurezza sono stati inoltre confermati da uno studio di estensione, molto importante per una patologia rara come è l’emofilia A, con cui abbiamo seguito i pazienti fino a 7 anni.

E’ stato recentemente pubblicato uno studio di farmacocinetica che valuta le quattro fasi che ripercorre il farmaco nell’organismo e sono assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione (l’obiettivo era quello di valutare l’estensione, l’eliminazione e la presenza del farmaco all’interno dell’organismo).

Il fattore VIII è una proteina e più rimane in circolo nel paziente con emofilia A, che si caratterizza proprio per la mancanza di questa proteina a livello del sangue, maggiore è la sua efficacia.

Andando a misurare per quanto tempo questa proteina rimane in circolo nel sangue, siamo in grado di capire non solo quanto sia efficace il farmaco ma anche per quanto tempo il paziente possa essere considerato ‘protetto’ perché possiede una coagulazione efficace.

Nello studio di confronto con ‘Rurioctocog alpha pegol’, ‘damoctocog alfa pegol’ è risultato ‘superiore’, in tutti i parametri.

Anche in uno studio precedente sempre si farmacocinetica ‘damoctocog’ aveva dimostrato parametri migliori rispetto il FVIII con proteina di fusione.

Oltre a questi studi, come ha presentato anche il Professor De Cristofaro durante il convegno AICE, cominciamo ad ottenere le prime conferme dai pazienti in trattamento nella real life”.

– Qual è l’impegno di Bayer nella ricerca e nella cura dell’Emofilia A?

“Da sempre come Bayer siamo impegnati nella cura delle persone con Emofilia A.

Questa esperienza deriva da oltre 25 anni di vicinanza alla comunità emofilica.

Siamo presenti con il Fattore VIII ricombinante, la terapia sostitutiva che costituisce lo standard di cura per il paziente con Emofilia A e che previene, tratta e gestisce i sanguinamenti.

Siamo inoltre impegnati nella terapia genica e abbiamo siglato un accordo con un’azienda americana per lo sviluppo di questa terapia che può rappresentare un’alternativa di cura molto importante per questi pazienti: la sostituzione del gene mutato, che determina la malattia, con un gene sano è in grado di produrre fattore VIII funzionante.

Attualmente la terapia genica di Bayer è in fase di sperimentazione I-II nei pazienti sopra i 18 anni.

Oltre all’impegno nella ricerca con medici, ricercatori e associazioni di pazienti il nostro obiettivo è quello di costruire una comunità forte al cui centro si trovano le persone con Emofilia A.

Numerosi i programmi di supporto ideati per loro e per i caregiver: durante il lockdown, ad esempio, abbiamo attivato un servizio di consegna gratuita a domicilio del farmaco per facilitare i nostri pazienti e, nello stesso tempo, le strutture ospedaliere che, nella fase uno della pandemia, erano in evidente difficoltà.

Lo scorso anno inoltre abbiamo contribuito, insieme a Fedemo, l’associazione dei pazienti alla realizzazione di ‘Emofilia dalla A alla Z’, un libro per spiegare l’emofilia alle persone che non la conoscono, destinato a tutti, dai genitori dei piccoli pazienti agli insegnanti e a tutti coloro quindi che ruotano attorno al paziente”.

PER APPROFONDIRE:

MALATTIE RARE, DALL’OSSERVATORIO IL RAPPORTO SU BEST PRACTICE IN EMOFILIA

FONTE DELL’ARTICOLO:

AGENZIA DIRE