La commissione Europea revoca l'ok al farmaco contro la CBP
Revoca dell’autorizzazione dell’acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP)
La recente decisione della Commissione Europea di revocare l’autorizzazione all’immissione in commercio dell’acido obeticolico per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP) rappresenta un duro colpo per migliaia di pazienti affetti da questa rara malattia epatica. La notizia ha suscitato grande preoccupazione tra la comunità scientifica, le associazioni dei pazienti e l’industria farmaceutica.
La colangite biliare primitiva: una malattia cronica e progressiva
La CBP è una malattia autoimmune cronica che colpisce i dotti biliari del fegato, provocando infiammazione e danneggiamento del tessuto epatico. Non esiste una cura definitiva per questa patologia, e le terapie disponibili si concentrano principalmente sulla gestione dei sintomi e sul rallentamento della progressione della malattia.
Acido obeticolico: l’ok revocato
L’acido obeticolico, commercializzato con il nome di Ocaliva, era considerato una delle opzioni terapeutiche più promettenti per i pazienti con CBP. Questo farmaco, agendo come agonista del recettore farnesoide X, aiuta a ridurre l’infiammazione e a proteggere le cellule epatiche. La decisione della Commissione Europea di revocare l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco si basa su una raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Secondo il CHMP, i benefici clinici del farmaco non sarebbero sufficientemente dimostrati, in particolare alla luce dei risultati dello studio clinico COBALT, che non ha raggiunto l’endpoint primario.
La replica di Advanz Pharma
Advanz Pharma, l’azienda produttrice del farmaco, ha contestato questa decisione, sottolineando le limitazioni dello studio COBALT e i risultati positivi di altri studi clinici e di dati reali. L’azienda ha inoltre evidenziato l’importanza dell’acido obeticolico per i pazienti con CBP, che disponevano di poche alternative terapeutiche efficaci.
Le implicazioni per i pazienti
La revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio dell’acido obeticolico ha profonde implicazioni per i pazienti con CBP. Molti di loro hanno tratto beneficio da questo farmaco, che ha migliorato la qualità della loro vita e rallentato la progressione della malattia. L’interruzione del trattamento con acido obeticolico potrebbe portare a un peggioramento dei sintomi, alla progressione della fibrosi epatica e alla necessità di trapianto di fegato. Inoltre, i pazienti potrebbero dover affrontare difficoltà nel trovare alternative terapeutiche efficaci e sicure.
Le prossime mosse
Advanz Pharma ha annunciato la propria intenzione di fare appello contro la decisione della Commissione Europea. Nel frattempo, le associazioni dei pazienti e la comunità scientifica si stanno mobilitando per chiedere una rivalutazione della situazione e per trovare soluzioni che tutelino i diritti dei pazienti affetti da CBP.
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