Malattie rare: positivi risultati di uno studio di fase 3 per il trattamento dell'Ipersonnia idiopatica
Ipersonnia idiopatica: i risultati dello studio clinico internazionale di fase 3, promosso da Jazz Pharmaceuticals e pubblicati su Lancet Neurology, hanno mostrato un miglioramento clinicamente positivo della gravità complessiva dei sintomi dell’ipersonnia idiopatica e dell’impressione globale di cambiamento auto-riferita dal paziente, con la somministrazione di una soluzione orale di calcio, magnesio, potassio e oxibato a basso contenuto di sodio, con un profilo di sicurezza generale coerente con quello riportato per la narcolessia
Lo studio su ipersonnia idiopatica ha coinvolto 154 pazienti negli USA
Lo studio, multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato con placebo, ha coinvolto 154 adulti di età compresa tra 19 e 75 anni seguiti in 50 centri del sonno in USA e in 6 Paesi Europei fra 27 novembre 2018 e il 6 marzo 2020.
Tali evidenze hanno portato all’approvazione nell’agosto 2021 da parte della Food and Drug Administration statunitense dell’oxibato a basso contenuto di sodio come farmaco orfano per il trattamento dell’ipersonnia idiopatica negli adulti, ed è stato reso disponibile in commercio nel novembre 2021 per tale indicazione.
Che cos’è l’ipersonnia idiopatica?
Con il termine di ipersonnia si intende un bisogno eccessivo di dormire o uno stato di sonnolenza continuo che interferisce con la vita di tutti i giorni.
Tra le cause ritenute probabili, sono comprese condizioni quali la narcolessia, l’apnea notturna, la sindrome delle gambe senza riposo, la privazione grave di sonno, la depressione, l’uso di alcuni farmaci (come i tranquillanti) o l’abuso di sostanze stupefacenti e alcol.
Se le cause all’origine dell’ipersonnia durante il giorno, pur in presenza di un sonno regolare di notte, non sono note, il disturbo viene definito come ipersonnia idiopatica o primaria.
L’ipersonnia idiopatica è un disturbo neurologico del sonno debilitante caratterizzato da eccessiva sonnolenza cronica diurna, ovvero l’incapacità di rimanere svegli e vigili durante il giorno con conseguente irrefrenabile bisogno di dormire o cadute nel sonno non pianificate o sonnolenza.
I sintomi principali possono includere confusione, irritabilità e grave inerzia del sonno o ubriachezza del sonno (difficoltà prolungata nello svegliarsi con frequenti rientri nel sonno).
Inoltre, le persone con ipersonnia idiopatica possono sperimentare un sonno notturno prolungato e non ristoratore, un deterioramento cognitivo nel pensiero e sonnellini lunghi e poco riposante.
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