Trapianto allogenico di cellule staminali: cos’è e quando è essenziale?

da Cristiano Antonino Ultimo aggiornamento Mar 8, 2023

Il trapianto allogenico di cellule staminali utilizza le cellule staminali di un donatore per trattare e talvolta curare alcuni disturbi e tumori del sangue

Gli operatori sanitari raccomandano il trapianto di cellule staminali se i trattamenti iniziali non funzionano o se le condizioni si sono ripresentate.

Circa il 50% delle persone che necessitano di un trapianto di cellule staminali utilizza cellule staminali donate da una persona che non è un familiare.

Che cos’è il trapianto allogenico di cellule staminali?

Gli operatori sanitari utilizzano il trapianto allogenico di cellule staminali per trattare i tumori del sangue e, talvolta, per curare alcuni disturbi del sangue.

I medici possono consigliare il trapianto allogenico di cellule staminali se i trattamenti iniziali non hanno funzionato o se i trattamenti hanno funzionato ma la patologia si è ripresentata.

Nel trapianto allogenico di cellule staminali, gli operatori sanitari sostituiscono le cellule staminali non sane con cellule staminali sane donate.

Queste nuove cellule staminali producono nuove cellule del sangue sane.

Molte persone che hanno bisogno di un trapianto di cellule staminali utilizzano cellule staminali donate da una persona che non è un membro della famiglia.

Qual è la differenza tra trapianto allogenico e autologo di cellule staminali?

Il trapianto allogenico di cellule staminali utilizza cellule staminali donate.

Queste cellule staminali possono provenire da un familiare, da una persona sconosciuta o dal sangue del cordone ombelicale.

Il sangue del cordone ombelicale è il sangue raccolto dal cordone ombelicale e dalla placenta dopo la nascita del bambino.

Il trapianto autologo di cellule staminali utilizza le cellule staminali del proprio sangue.

Sebbene entrambi i trattamenti aiutino il midollo osseo a sviluppare nuove cellule del sangue, gli studi dimostrano che i trapianti allogenici di cellule staminali funzionano inducendo le cellule del donatore ad attaccare le cellule non sane.

Gli operatori sanitari chiamano questo effetto “graft-versus-tumor” (GVT).

Quali tumori vengono trattati con il trapianto allogenico di cellule staminali?

Gli operatori sanitari utilizzano il trapianto allogenico di cellule staminali per sostituire le cellule non sane che causano patologie, tra cui:

Leucemia mieloide acuta (AML): Le persone in remissione da AML possono essere candidate al trapianto di cellule staminali allogeniche. La remissione significa che il trattamento ha eliminato i segni e i sintomi dell’AML.
Leucemia linfocitica acuta (ALL): Come per l’AML, le persone in remissione da ALL possono essere candidate a questa procedura.

Quali malattie del sangue vengono trattate con il trapianto allogenico di cellule staminali?

Spesso il trapianto allogenico di cellule staminali cura le seguenti malattie del sangue:

Anemia aplastica: Gli operatori sanitari possono consigliare il trapianto allogenico di cellule staminali per forme gravi di anemia aplastica. Questa procedura di solito cura l’anemia aplastica.
Sindrome da immunodeficienza combinata grave (SCID): Si tratta di un gruppo di disturbi rari causati da mutazioni in diversi geni coinvolti nello sviluppo e nella funzione delle cellule immunitarie che combattono le infezioni.
Talassemia: Questa malattia del sangue influisce sulla capacità dell’organismo di produrre globuli rossi. I medici possono utilizzare il trapianto allogenico di cellule staminali per trattare le forme gravi di talassemia.

Gli studi dimostrano che il trapianto allogenico di cellule staminali cura le seguenti rare malattie del sangue ereditarie:

Anemia di Diamond-Blackfan: I medici possono ricorrere al trapianto allogenico di cellule staminali se altri trattamenti non hanno successo.
Anemia di Fanconi (FA): Il trapianto allogenico di cellule staminali può curare alcuni disturbi del sangue causati dalla FA.
Sindrome di Chediak-Higashi: Questa malattia colpisce i globuli bianchi. Il trapianto allogenico di cellule staminali sostituisce i globuli bianchi danneggiati.
Deficit di adesione leucocitaria: Si tratta di un disturbo immunitario che causa infezioni dei tessuti profondi.
Granulomatosi cronica: Il trapianto allogenico di cellule staminali cura le infezioni ricorrenti e pericolose per la vita causate da questa patologia.

Chi è candidato al trapianto allogenico di cellule staminali?

Gli operatori sanitari considerano diversi fattori prima di raccomandare il trapianto allogenico di cellule staminali per il trattamento di malattie del sangue o di tumori.

Questi fattori includono:

Il fatto di avere un donatore i cui antigeni leucocitari umani (HLA) corrispondono strettamente ai vostri.
Lo stato di salute generale e le condizioni mediche. Ad esempio, le persone sottoposte a trapianto di cellule staminali sono sottoposte a una chemioterapia intensiva prima del trattamento. Questa fase è chiamata condizionamento. I medici valutano se siete in grado di gestire gli effetti collaterali del condizionamento.

La vostra condizione medica.

Non tutti i tumori o le malattie del sangue rispondono al trapianto di cellule staminali, compreso il trapianto allogenico di cellule staminali.

I trattamenti precedenti.

Alcuni trattamenti medici possono influire sul trapianto.

Che cosa rende un buon donatore per un trapianto allogenico di cellule staminali?

Il miglior donatore possibile è un donatore sano che abbia antigeni leucocitari umani (HLA) molto simili ai vostri.

Gli HLA sono proteine del sangue.

Gli operatori sanitari identificano gli HLA con esami del sangue che confrontano i vostri HLA con quelli del vostro potenziale donatore.

Questa è la tipizzazione HLA.

I medici valutano le cellule staminali del donatore in base al numero di antigeni che corrispondono al vostro.

Un numero elevato di antigeni corrispondenti aumenta la possibilità che le cellule staminali donate producano nuove cellule del sangue sane attraverso un processo chiamato incantamento.

Nell’incanutimento, le cellule staminali donate producono nuove cellule del sangue per sostituire quelle non sane.

Le corrispondenze HLA più strette riducono anche il rischio di sviluppare la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD), acuta o cronica.

I sintomi della GVHD acuta possono manifestarsi poche settimane dopo l’intervento e colpire la pelle, il fegato e il tratto gastrointestinale.

I sintomi della GVHD cronica possono manifestarsi dopo poche settimane o diversi anni dal trapianto.

Oltre ai sintomi della GVHD acuta, la GVHD cronica può colpire la bocca, i polmoni, il sistema neuromuscolare o il tratto genitourinario.

Chi è probabile che abbia una buona compatibilità HLA?

Le persone ereditano il proprio HLA dai genitori biologici.

Se avete fratelli biologici, c’è una possibilità su quattro che uno dei vostri fratelli sia HLA-matched per il trapianto allogenico di cellule staminali.

Recentemente, gli operatori sanitari hanno trovato un modo per eseguire trapianti allogenici di cellule staminali utilizzando cellule staminali donate da persone che hanno una corrispondenza HLA solo parziale.

Si tratta di cellule staminali aploidentiche (half-match).

Ciò significa che una persona che ha bisogno di un trapianto di cellule staminali può essere in grado di utilizzare cellule staminali donate dai suoi figli biologici o dai suoi genitori biologici.

Si tratta di un trattamento relativamente nuovo che i fornitori hanno iniziato a utilizzare per aumentare il pool di potenziali donatori.

Circa il 70% delle persone che necessitano di un trapianto non trova un donatore compatibile nella propria famiglia.

Quando ciò accade, i fornitori si rivolgono a banche dati o registri di cellule staminali per trovare potenziali donatori non imparentati.

I donatori non imparentati sono persone che si offrono volontariamente di aggiungere il loro tipo HLA ai database dei donatori.

La maggior parte delle cellule staminali compatibili proviene da donatori non imparentati.

Cosa comporta la donazione volontaria di cellule staminali a qualcuno che non è un parente?

Le persone che desiderano donare cellule staminali lavorano con i registri delle donazioni per verificare se sono idonee a donare cellule staminali.

In genere, il personale del registro pone delle domande per confermare che i potenziali donatori sono abbastanza sani per effettuare le donazioni e che le loro cellule staminali donate non rappresentano un rischio di infezione.

Successivamente, i potenziali donatori si sottopongono a esami del sangue per identificare il loro tipo di HLA.

Il personale del registro aggiunge questi risultati ai database che i fornitori utilizzano per trovare potenziali corrispondenze per le persone che necessitano di trapianti di cellule staminali.

È importante ricordare che la registrazione nel database dei donatori non costituisce un obbligo di donazione.

Se un potenziale donatore e un ricevente hanno un HLA corrispondente, gli operatori spiegano il processo di trapianto, compresi i rischi.

Gli operatori chiedono ai potenziali donatori di firmare un modulo di consenso in cui dichiarano di aver compreso il processo e i rischi.

Gli operatori effettuano poi esami fisici ed esami del sangue per confermare che i potenziali donatori sono in buona salute e in grado di gestire la procedura di prelievo del midollo osseo o delle cellule staminali periferiche.

Cosa succede se il mio operatore sanitario non riesce a trovare un donatore non consanguineo?

Ecco due opzioni che il medico potrebbe consigliare di utilizzare:

Cellule staminali del sangue del cordone ombelicale: Si tratta di cellule staminali prelevate dal cordone ombelicale e dalla placenta dopo la nascita del bambino.
Cellule staminali aploidentiche (half-match): Sono cellule staminali provenienti da un genitore biologico, un fratello o un figlio il cui HLA corrisponde esattamente alla metà del vostro HLA. Gli HLA dei genitori biologici sono sempre half-match per i loro figli. I fratelli biologici hanno il 50% di possibilità di essere half-match.

Quanto sono comuni i trapianti allogenici di cellule staminali?

Per capire come funziona il trapianto allogenico di cellule staminali, può essere utile conoscere meglio le cellule staminali e il loro ruolo nell’organismo.

Le cellule staminali sono cellule del sangue giovani o immature prodotte dal midollo osseo.

Il midollo osseo è il centro morbido e spugnoso dell’osso.

Queste cellule staminali si sviluppano in tutti i tipi di cellule del sangue, compresi i globuli bianchi che proteggono il corpo dalle infezioni, i globuli rossi che trasportano l’ossigeno in tutto il corpo e le piastrine che aiutano il sangue a coagulare.

Le cellule staminali producono costantemente nuove cellule del sangue per sostituire quelle danneggiate, invecchiate o usurate.

Alcuni tumori e malattie del sangue si verificano quando le cellule staminali non riescono a produrre un numero sufficiente di cellule del sangue sane.

In questi casi, gli operatori sanitari possono ricorrere alla chemioterapia o ad altri trattamenti per distruggere le cellule staminali non sane e sostituirle con cellule staminali sane.

I trapianti allogenici di cellule staminali sostituiscono le cellule staminali non sane con cellule staminali sane in grado di produrre nuove cellule del sangue sane.

Cosa succede prima della procedura vera e propria?

Se siete candidati al trapianto di cellule staminali, il vostro medico curante eseguirà degli esami per confermare la vostra capacità di gestire gli effetti collaterali della procedura, compresa la chemioterapia ad alta intensità effettuata prima del trapianto.

Questi esami possono includere

Elettrocardiogramma (ECG): Questo esame controlla il ritmo del cuore.
Ecocardiogramma: Questo esame verifica la capacità di pompaggio del cuore.
Emocromo completo (CBC): Questo esame misura e studia le cellule del sangue. Il medico curante eseguirà anche un esame del sangue sulla funzionalità epatica o renale.
Biopsia. Se il paziente ha un tumore, lo specialista può eseguire una biopsia per studiare le cellule cancerose e valutare il rischio che il tumore si ripresenti dopo il trapianto.

Il medico può inserire un catetere venoso centrale (CVC) in una delle grandi vene della parte superiore del torace.

I CVC sono tubi che fungono da linee centrali che gli operatori utilizzano per prelevare il sangue e fornire farmaci e liquidi.

I CVC eliminano le ripetute punture di ago per prelevare sangue o inserire tubi endovenosi durante il processo di trapianto.

Cos’è il condizionamento del trapianto?

Il condizionamento del trapianto è una chemioterapia e/o radioterapia intensiva che uccide le cellule tumorali nel midollo osseo.

Il condizionamento uccide anche le cellule del sangue esistenti.

Le cellule del donatore sostituiscono le cellule tumorali e le cellule sane.

Cosa succede durante il trapianto allogenico di cellule staminali?

Gli operatori utilizzano il CVC per inserire le cellule staminali donate nel flusso sanguigno.

Le cellule staminali donate raggiungono il midollo osseo e iniziano a produrre nuove cellule del sangue.

Cosa succede dopo il trapianto allogenico di cellule staminali?

Resterete in ospedale o nelle vicinanze, in modo che gli operatori sanitari possano monitorare la vostra guarigione e fornirvi le cure di cui avete bisogno.

Ecco cosa potete aspettarvi dopo il trapianto allogenico di cellule staminali:

La chemioterapia pre-trattamento influisce sulla capacità del sistema immunitario di proteggervi dalle infezioni. Per ridurre questo rischio, sarete soli in una stanza accuratamente pulita e con un contatto fisico molto limitato con altre persone.
Riceverete farmaci immunosoppressori per ridurre la possibilità che il vostro corpo rigetti le cellule staminali donate.
Alcune persone hanno nausea, vomito e diarrea dopo il trapianto. I medici vi daranno dei farmaci per alleviare questi sintomi e dei liquidi per sostituire quelli persi.
Potrebbero essere necessarie trasfusioni di sangue per sostituire i globuli rossi e le piastrine.

Quali sono i vantaggi del trapianto allogenico di cellule staminali?

Il trapianto allogenico di cellule staminali può aiutare chi non ha abbastanza cellule staminali sane per il trapianto autologo di cellule staminali.

Sia il trapianto allogenico che quello autologo di cellule staminali sostituiscono le cellule non sane con cellule sane.

Gli studi dimostrano che il trapianto allogenico di cellule staminali uccide anche le cellule tumorali e ripristina la salute del midollo osseo e delle cellule del sangue.

Quali sono i rischi o le complicazioni del trapianto allogenico di cellule staminali?

Le potenziali complicazioni variano in base allo stato di salute generale, all’età e ai trattamenti antitumorali precedenti.

Il trapianto allogenico di cellule staminali può provocare la malattia del trapianto contro l’ospite.

Ciò accade quando il sistema immunitario attacca le cellule normali dopo il trapianto.

Se state pensando di sottoporvi a un trapianto allogenico di cellule staminali, il vostro operatore sanitario vi illustrerà le potenziali complicazioni in modo che possiate soppesare i rischi con i potenziali benefici.

Quanto tempo occorre per riprendersi da un trapianto allogenico di cellule staminali?

Possono essere necessari alcuni mesi per riprendersi dal processo di trapianto, compreso il recupero dal condizionamento pre-trapianto.

Il sistema immunitario potrebbe impiegare un anno o due per riprendersi mentre le nuove cellule staminali producono nuove cellule del sangue.

Qual è la percentuale di successo dei trapianti di cellule staminali allogeniche?

È difficile fornire una percentuale di successo generale perché gli operatori sanitari utilizzano il trapianto allogenico di cellule staminali per trattare molti tipi diversi di tumori del sangue e disturbi ematici.

Detto questo, studi recenti mostrano quanto segue:

Oltre l’80% delle persone affette da anemia aplastica guarisce dopo il trapianto allogenico di cellule staminali.
Più della metà delle persone che hanno ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali per una leucemia acuta in remissione sono guarite.
Circa il 40% delle persone affette da sindrome mielodisplastica guarisce dopo il trapianto allogenico di cellule staminali.

Quando devo rivolgermi al mio medico?

Le persone sottoposte a trapianto allogenico di cellule staminali hanno maggiori probabilità di sviluppare la malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) rispetto alle persone sottoposte a trapianto autologo di cellule staminali.

Contattare il medico se si presentano i seguenti sintomi di GVHD acuta:

eruzione cutanea che prude.
Si nota che la pelle e/o gli occhi stanno diventando gialli.
Nausea, vomito, diarrea o crampi addominali.

È importante ricordare che il sistema immunitario sarà probabilmente debole per circa un anno dopo il trapianto.

Contattare il medico se si manifesta uno dei seguenti sintomi:

Febbre (100,4 F, 38 C).
Brividi.
Respiro affannoso (dispnea).
Tosse, starnuti o naso che cola.
Minzione frequente o dolorosa (disuria).
Stordimento/vertigini

Sempre più persone affette da disturbi del sangue o da tumori del sangue si affidano alla gentilezza degli sconosciuti.

Circa il 70% delle persone che hanno bisogno di un trapianto di cellule staminali non trova un donatore compatibile nella propria famiglia.

Fortunatamente, molte di queste persone ricevono cellule staminali da donatori non consanguinei.

Le persone che non possono utilizzare le cellule di un donatore hanno comunque delle opzioni.

Possono trovare cellule staminali compatibili nel sangue del cordone ombelicale donato.

Recentemente, alcune persone hanno utilizzato cellule staminali di membri della famiglia che corrispondono a metà delle loro cellule staminali.

Quando si ricevono cellule staminali da un donatore non consanguineo si corrono dei rischi.

Se siete candidati al trapianto di cellule staminali, chiedete al vostro operatore sanitario quali sono i benefici e i rischi del trapianto allogenico di cellule staminali.

Vi spiegherà il processo e vi aiuterà a valutare i rischi e i benefici.