ブロスマブによる長期治療は、X連鎖低リン酸血症の成人の疾病負荷を軽減します

遺伝的起源のまれな代謝性骨疾患:X連鎖低リン酸血症:協和キリン社は、まれな代謝性骨疾患であるX連鎖低リン酸血症(XLH)の成人におけるブロスマブ治療の持続的な利点を強調する新しいデータの公開を発表しました

データによると、XLHの成人は、著しい痛み、こわばり、倦怠感、身体機能および歩行機能の障害を経験します。

ブロスマブによる治療は、96週間後のベースラインを超える有意な改善と関連していた。

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X連鎖低リン酸血症:研究

データは、XLHの成人における薬剤の有効性と安全性を評価するための、非盲検、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験から得られたものです。

この研究は主要評価項目を満たし、プラセボと比較して、24週間で血清リン酸塩濃度の増加に統計的に有意な効果を示しました。

24週間後、プラセボ治療群は新しい治療に切り替え、代謝および生化学的マーカー、患者報告アウトカム(PRO)、および最大96週間の可動性測定に関するデータが収集されました。

この新しい出版物は、PROとモビリティスコアの分析結果に焦点を当てています。

96週目に、この研究では、オンタリオ州西部とマクマスター大学の変形性関節症指数(WOMAC)、Brief Pain Inventory-Short Form(BPI-SF)、Brief Fatigue Inventory(BFI)など、ベースラインと比較してPROの統計的に有意な改善が示されました。 。 6分間歩行テスト(6MWT)で測定した歩行機能の統計的に有意な改善も、ベースラインと比較して96週間で観察されました。

以前に公開された48週間のデータでも、骨折や仮性骨折の治癒だけでなく、こわばりや痛みなど、一部のPROの改善が示されました。

この研究の共著者であり、イタリアのフィレンツェにあるFIRMOの社長であるマリア・ルイサ・ブランディ博士は、次のように述べています。

治療は、プラセボと比較して、成人のXLH患者のリン酸恒常性を改善することが以前に示されています。

新しい分析は、成人のXLHに関連する長期的な合併症と身体的障害にもかかわらず、この治療法は長期的にXLHの成人の身体機能と生活の質も改善する可能性があることを示唆しています。

協和キリンのグローバル製品戦略部門の常務取締役である須藤知宏は、次のように述べています。 '協和キリンは、XLHを持つ人々とその家族の生活の向上に取り組んでいます。

私たちはXLHをよりよく理解し、管理し、治療するために熱心に取り組んでいます。

この重要な新しいデータは、XLHを持つ人々が毎日直面する多くの身体的課題、満たされていないニーズとは何か、そして協和キリンが人々を笑顔にするという目標をどのように追求しているかを浮き彫りにします。

データは、BMJジャーナルRMD Open、Rheumatic and MusculoskeletalDiseasesに掲載されました。 ブロスマブは、骨疾患のX線写真による証拠がある1〜17歳の小児および青年、および成人におけるXLHの治療についてヨーロッパで認可されています。

この医薬品は、追加の監視の対象となります。

X-LINKEDHYPOPHOSPHATEMIAに関する情報

X連鎖低リン酸血症(XLH)は、骨、筋肉、関節の異常を引き起こすまれな遺伝性疾患です。

XLHは潜在的に致命的な結果をもたらすことはありませんが、その慢性的で進行性の性質により、患者に生涯にわたる負担をかけ、人の生活の質を大幅に低下させる可能性があります。

XLHの人は、X染色体に遺伝的欠陥があり、線維芽細胞成長因子-23(FGF23)として知られるホルモンが過剰であるために、尿による過剰なリン酸喪失と腸内での不十分なリン酸吸収を引き起こし、慢性的に低レベルになります。血中のリン酸塩の。

リン酸塩は、体内、筋肉機能、骨や歯の形成において適切なエネルギーレベルを維持する上で重要な役割を果たすミネラルです。

XLHの治療法はありませんが、体内のリン酸塩の正常なレベルを回復することを目的とした治療法は、病気の症状を改善するのに役立ちます。

XLHは、遺伝性くる病の最も一般的な形態です。

病気の家族歴がない人に現れることもありますが、通常は突然変異した遺伝子を持っている親から受け継がれます。

ブロスマブについて

この革新的な治療法は、協和キリンによって作成および開発されたもので、リン酸化ホルモンFGF1(線維芽細胞成長因子23)に対する組換えヒトIgG23モノクローナル抗体です。

FGF23は、腎臓によるリン酸塩排泄と活性型ビタミンD産生を調節することにより、血清リン酸塩レベルを低下させるホルモンです。

X連鎖低リン血症(XLH)で発生するリン酸塩の過剰な腎排泄とそれに続く低リン血症は、FGF23の過剰なレベルと活性によって引き起こされます。

この薬はFGF23に結合し、その生物学的活性を阻害するように設計されています。 このモノクローナル抗体は、患者の過剰なFGF23をブロックすることにより、腎臓でのリン酸塩の再吸収を促進し、ビタミンDの産生を増加させることを目的としています。これは、リン酸塩とカルシウムの腸管吸収にプラスの効果をもたらします。

ブロスマブは2018年から臨床使用が可能です。

最初の承認は欧州委員会からのもので、XLHのこの新しい治療法について、XNUMX歳からの小児および骨格系が成長している青年の骨疾患のX線写真による証拠とともに条件付き承認を与えました。

2020年に、この認可は、骨格の成長を完了した成人および青年に拡大されました。 イタリアでは、2019年から利用可能です(208年05月09日のOJ2019)。

2020年1月から、骨疾患のX線写真による証拠がある17〜XNUMX歳の小児および青年、および成人におけるX連鎖低リン酸血症(XLH)の治療に適応されます。

イタリアでは、償還は1歳から12歳までの子供の治療に限定されており、骨疾患のX線写真による証拠があり、骨格が成熟するまで続きます。

2021年XNUMX月から、自己管理が可能になります。

これは、生後6か月からのXLHの患者については米国食品医薬品局(FDA)によって、1歳からのXLHの患者についてはカナダ保健省によって承認されています。

2019年、ブロスマブは、FGF23関連の低リン酸血症性リケットおよび低リン酸化性骨軟化症の治療のための自己注射型で、日本の国民健康保険(NHI)から払い戻されました。

2020年XNUMX月、スイス医薬品局は、XLHによる成人、青年、および子供(XNUMX歳以上)の治療への使用を承認しました。

2020年XNUMX月、米国食品医薬品局(FDA)は、弱骨と軟骨を引き起こす腫瘍の発生を特徴とするまれな疾患である腫瘍誘発性骨軟化症(TIO)のXNUMX歳以上の患者に承認しました。

協和キリンは、協和キリンとUltragenyxのコラボレーションおよびライセンス契約に基づいて、開発とグローバルな商業化に協力しました。

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ソース:

アジェンツィアダイア

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