まれな疾患であるEMAは、まれな自己免疫性炎症性疾患であるEGPAに対するメポリズマブの適応拡大を推奨しています
EMAは、血管炎(慢性炎症)を引き起こすまれな障害である多発性血管炎(EGPA)を伴う再発寛解型または難治性の好酸球性肉芽腫症の6歳以上の患者に対する追加治療として、ヌカラ(メポリズマブ)への適応の延長を認めることを推奨しています。中小規模の動脈および静脈の)
炎症を起こした血管は、肺、心臓、皮膚、神経系、胃腸管などのさまざまな臓器に影響を与える可能性があります。 毎年0.18万人あたり4から1の新しい症例がEGPA(チャーグ-ストラウス症候群としても知られている)と診断されていると推定されています。
この病気の全体的な有病率は、5.3万人あたり38から1の間であると推定されています。
まれな病気? 詳細については、UNIAMO – ITALIAN FEDERATION OF RARE DISEASES BOOTS AT EMERGENCYEXPOをご覧ください。
EMAはヌカラ(メポリズマブ)の延長をサポートしています:現在、EGPAのほとんどの患者は抗炎症性コルチコステロイドで治療されています
しかし、患者がコルチコステロイドを長期間使用すると、目の問題、体重増加、高血糖、骨の菲薄化、細菌、真菌、ウイルス感染のリスクの増加などの副作用を引き起こす可能性があります。
病気とその症状を制御するために使用される他の治療オプションには、免疫抑制薬(すなわち、免疫系の活動を低下させる薬)が含まれます。
それらはまた深刻な副作用を引き起こす可能性があります。 この病気の新しい治療法に対する満たされていない医学的ニーズがあります。
Nucalaは、好酸球性喘息と呼ばれる特定のタイプの喘息を患う6歳以上の患者を治療するために、欧州連合(EU)ですでに承認されています。
メポリズマブはヌカラの有効成分です
インターロイキン-5(IL-5)と呼ばれる体内の特定のタンパク質に付着するヒトモノクローナル抗体です。 IL-5は好酸球の産生と成長を促進します(タイプ 白血球 EGPAの原因に関与している)。
メポリズマブはIL-5に結合することにより、その作用を遮断し、それによって好酸球の数を減らします。
これは炎症を軽減するのに役立ち、EGPA症状の改善をもたらします。
EMAのヒト薬委員会(CHMP)の意見は、安定したコルチコステロイドを服用している136人の成人患者を対象に再発または難治性EGPAの治療におけるメポリズマブの安全性と有効性を調査した無作為化二重盲検プラセボ対照試験のデータに基づいています。 52週間にわたる治療。
患者は、安定した毎日の経口コルチコステロイド療法を継続しながら、300週間ごとにXNUMXmgのメポリズマブまたはプラセボを皮下投与されました。
4週目以降、コルチコステロイドの投与量は52週間の治療期間中に漸減しました。
メポリズマブで治療された成人患者は、プラセボを投与された患者と比較して、36週目と48週目の両方で有意に長い寛解期間(すなわち、治療後の疾患の兆候または症状のない期間)を達成しました。
さらに、メポリズマブで治療された患者の有意に高い割合が、プラセボと比較して、36週目と48週目の両方で寛解を達成しました。
小児の安全性と有効性のデータは、成人患者を対象とした臨床試験から推定されています。
その勧告の一部として、CHMPは、EGPAの6〜17歳の子供におけるヌカラの使用に関する追加データを収集するために、承認後の安全性研究(PASS)を実施することを会社に要求しました。
臨床試験におけるヌカラ(メポリズマブ)の最も一般的な副作用には、過敏症および投与関連反応、感染症、首の痛み、頭痛、呼吸器疾患が含まれていました。
2021年XNUMX月の会議でCHMPによって採択された意見は、この新しい適応症における患者アクセスへのヌカラの道の中間段階です。
CHMPの意見は、EU全体の販売承認に関する決定を採択するために欧州委員会に送信されます。
販売承認が付与されると、価格と払い戻しに関する決定は、その国の国民医療制度の文脈におけるこの薬の潜在的な役割/使用を考慮して、各加盟国のレベルで行われます。
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