희귀질환, EMA, 희귀 자가면역염증질환인 EGPA에 대한 메폴리주맙 적응증 연장 권고

EMA는 혈관염(만성 염증)을 유발하는 희귀 질환인 다발혈관염을 동반한 재발-완화성 또는 불응성 호산구성 육아종증(EGPA)이 있는 6세 이상 환자의 추가 치료제로 누칼라(메폴리주맙)의 적응증 연장을 승인할 것을 권고했다. 중소형 동맥 및 정맥)

염증이 생긴 혈관은 폐, 심장, 피부, 신경계 및 위장관을 포함한 다양한 기관에 영향을 미칠 수 있습니다. 매년 0.18만 명당 4~1명의 새로운 사례가 EGPA(처그-스트라우스 증후군으로도 알려짐)로 진단되는 것으로 추정됩니다.

이 질병의 전반적인 유병률은 5.3만 명당 38~1명으로 추산됩니다.

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EMA, 누칼라(메폴리주맙) 확장 지원: 현재 대부분의 EGPA 환자는 항염증성 코르티코스테로이드로 치료

그러나 환자가 장기간 코르티코스테로이드를 사용하면 눈 문제, 체중 증가, 고혈당, 뼈가 얇아지고 박테리아, 곰팡이 및 바이러스 감염의 위험 증가와 같은 부작용이 발생할 수 있습니다.

질병과 그 증상을 조절하는 데 사용되는 다른 치료 옵션에는 면역억제제(즉, 면역계의 활동을 감소시키는 약물)가 있습니다.

그들은 또한 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. 질병에 대한 새로운 치료법에 대한 충족되지 않은 의학적 요구가 있습니다.

Nucala는 이미 유럽 연합(EU)에서 호산구성 천식이라는 특정 유형의 천식을 앓고 있는 6세 이상의 환자를 치료하도록 승인되었습니다.

Mepolizumab은 Nucala의 활성 물질입니다.

인체에서 발견되는 인터루킨-5(IL-5)라는 특정 단백질에 부착하는 인간 단일클론항체입니다. IL-5는 호산구(EGPA 유발에 관여하는 백혈구 유형)의 생성과 성장을 촉진합니다.

메폴리주맙은 IL-5에 부착함으로써 그 작용을 차단하여 호산구 수를 감소시킵니다.

이것은 염증을 줄이는 데 도움이 되어 EGPA 증상을 개선합니다.

EMA의 인체 의약품 위원회(CHMP)의 의견은 안정 코르티코스테로이드를 투여받는 성인 환자 136명을 대상으로 한 재발성 또는 불응성 EGPA 치료에서 메폴리주맙의 안전성과 효능을 조사한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구의 데이터를 기반으로 합니다. 52주 동안의 치료.

환자는 300주마다 XNUMXmg의 메폴리주맙 또는 위약을 피하 투여하면서 안정적인 일일 경구 코르티코스테로이드 요법을 계속했습니다.

4주차부터 52주 치료 기간 동안 코르티코스테로이드 용량을 줄였습니다.

메폴리주맙으로 치료받은 성인 환자는 위약을 투여받은 환자와 비교하여 36주와 48주에 모두 관해 기간(즉, 치료 후 질병 징후 또는 증상이 없는 기간)이 유의하게 더 길었습니다.

또한 메폴리주맙으로 치료받은 환자의 비율이 위약에 비해 36주차와 48주차 모두에서 관해를 달성했습니다.

어린이에 대한 안전성 및 효능 데이터는 성인 환자를 대상으로 한 임상 시험에서 외삽되었습니다.

권고 사항의 일환으로 CHMP는 회사에 6-17세 어린이의 EGPA 사용에 대한 추가 데이터를 수집하기 위해 승인 후 안전성 연구(PASS)를 수행할 것을 요청했습니다.

임상 시험에서 누칼라(메폴리주맙)의 가장 흔한 부작용은 과민증 및 투여 관련 반응, 감염, 목 통증, 두통 및 호흡기 장애를 포함했습니다.

2021년 XNUMX월 회의에서 CHMP가 채택한 의견은 이 새로운 적응증에서 환자 접근을 위한 Nucala의 경로에 대한 중간 단계입니다.

이제 CHMP 의견은 EU 전체의 판매 허가에 대한 결정을 채택하기 위해 유럽 위원회에 보내질 것입니다.

판매 허가가 승인되면 해당 국가의 국가 보건 시스템의 맥락에서 이 약의 잠재적 역할/사용을 고려하여 가격 및 상환에 대한 결정이 각 회원국 수준에서 이루어집니다.

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출처:

EMA – 공식 웹사이트

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