소아의 재발 완화 다발성 경화증 (RRMS), EU, 테리 플루 노마 이드 승인
유럽 연합 집행위원회 (EC)는 재발 완화 다발성 경화증 (RRMS)이있는 10 ~ 17 세 소아 환자를위한 치료제로 테리 플루 노마 이드를 승인했습니다.
테리 플루 노마 이드의 EC 승인은 3 상 TERIKIDS 연구의 데이터를 기반으로합니다.
이 승인은 테리 플루 노마 이드가 다발성 경화증에 대한 첫 번째 경구 요법으로 유럽 연합에서 다발성 경화증을 앓고있는 어린이 및 청소년의 XNUMX 차 치료로 승인되었음을 확인합니다.
다발성 경화증은 전 세계적으로 2.8 만 명의 사람들에게 영향을 미치는 것으로 추산되며 최소 30,000 명의 어린이와 청소년이 영향을받습니다.
소아 다발성 경화증은 드문 질환이며 98 %의 사례에서 재발 완화 성 질환 과정에 따라 발병합니다.
다발성 경화증이있는 성인에 비해 소아 환자는 종종 재발률과 병변 부담이 더 높습니다.
질병의 초기 발병으로 인해 돌이킬 수없는 장애와 이차적 형태로의 진행은 성인보다 더 이른 나이에 종종 발생합니다.
다발성경화증의 증상은 신체적 건강에서부터 청소년 생활의 모든 측면에 영향을 미칠 수 있습니다. 정신 건강.
소아 인구를 위해 특별히 고안된 연구에 의해 지원되는 약물 선택의 폭 넓은 가용성을 보장하기 위해해야 할 일이 많이 남아 있습니다.
따라서 이러한 요구를 충족시키기 위해 노력하는 것은 모든 복잡성과 세계성에있는 질병을 가진 사람에게 초점을 맞추고 있습니다.”라고 바리 대학의 신경학 교수이자 폴리 클리 니코 디 바리의 신경과 클리닉 책임자 인 Maria Trojano는 말했습니다.
"소아 다발성 경화증은 아직 충족되지 않은 의료 적 필요가있는 분야입니다."
"중등도 형태에 대한 구강 치료의 유용성은 환자의 치료 수용에 대한 의심 할 여지없는 이점을 나타내며 결과적으로 치료 준수 측면에서 추가적인 기회를 나타냅니다."라고 UOC 신경학 및 신경 생리 병리학 이사 인 Claudio Gasperini AO San Camillo Forlanini 병원이 덧붙였습니다. 로마에서 SIN (Italian Society of Neurology)의 다발성 경화증 연구 그룹의 책임자입니다.
Teriflunomide는 2013 년부터 재발 완화 다발성 경화증 (RRMS)이있는 성인 환자를위한 치료제로 EU에서 승인되었습니다.
소아용 범위에 대한이 새로운 유럽 승인은 유럽 연합에서 추가로 XNUMX 년의 특허 보호를 제공합니다.
3 상 TERIKIDS 연구는 전 세계 166 개국에서 재발 완화 다발성 경화증을 앓고있는 22 명의 소아 환자를 등록한 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구입니다.
이 연구에는 선별 기간 (최대 96 주)과 이중 맹검 치료 기간 (무작위 화 후 최대 XNUMX 주)이 포함되었습니다.
3 상 TERIKIDS 연구의 공개 라벨 확장 단계는 현재 진행 중입니다.
XNUMX 차 평가 변수는 재발과 동등한 높은 자기 공명 영상 (MRI) 활동까지의 시간을 포함하여 미리 지정된 민감도 분석과 함께 처음으로 확인 된 임상 재발까지의 시간이었습니다.
또한 이중 맹검 기간을 완료했거나 MRI 활동이 높은 환자는 공개 라벨 연장을 계속할 수 있습니다.
이중 맹검 기준 연구 기간 (무작위 화 후 최대 96 주)의 2020 차 효능 결과와 안전성 및 내약성 데이터가 XNUMX 년 EAN 가상 회의에서 처음 발표되었습니다.
이 연구에서 109 명과 57 명의 환자가 각각 테리 플루 노 미드와 위약에 무작위 배정되었습니다.
XNUMX 차 평가 변수는 위약에 비해 테리 플루 노 미드에 대한 임상 적 재발 위험이 수치 적으로 더 낮았 기 때문에 통계적으로 유의하지 않았습니다.
높은 MRI 활동에 대한 이중 블라인드에서 오픈 라벨로의 전환은 예상보다 높았습니다. 전환은 위약 대 테리 플루 노 미드 그룹에서 더 빈번하고 더 일찍 발생했습니다.
이것은 XNUMX 차 평가 변수에 대한 연구의 힘을 감소 시켰습니다.
개방 라벨로 전환하기위한 연구 기준을 충족하는 첫 번째 임상 재발 또는 높은 MRI 활성까지의 복합 종말점에 대한 사전 지정된 민감도 분석에서 테리 플루 노미 드는 위약에 비해 높은 MRI 활성으로 인해 임상 재발 또는 전환 시간을 크게 줄였습니다.
1 차 2 차 평가 변수는 teriflunomide가 MRI 스캔 당 가돌리늄 강화 (Gd) TXNUMX 병변의 수와 MRI 스캔 당 신규 및 확대 된 TXNUMX 병변의 수를 현저하게 감소 시켰음을 보여주었습니다.
이 연구에서 테리 플루 노 마이 드는 내약성이 우수했으며 소아 인구에서 관리 가능한 안전성 프로필을 가졌습니다.
부작용 (AE) 및 심각한 부작용 (SAE)의 전반적인 발생률은 각각 테리 플루 노 미드 그룹과 위약 그룹에서 유사했습니다. 연구에서 사망자는 없었습니다
비 인두염, 상부 호흡기 감염, 탈모증, 감각 이상, 복통 및 혈중 크레아틴 포스 포 키나아제 증가 (= 정상 상한의 3 배)를 포함하는 이상 반응은 위약 그룹보다 테리 플루 노 미드 그룹에서 더 자주보고되었습니다.
췌장염 사례는 이중 맹검 단계의 위약 그룹에서 없었던 것과 비교하여 테리 플루 노마 이드로 치료받은 극소수의 환자에서보고되었습니다.
연구의 공개 단계에서 테리 플루 노마 이드로 치료받은 소아 환자에서 XNUMX 건의 추가 췌장염 사례와 XNUMX 건의 심각한 급성 췌장염 (가성 유두종 포함) 사례가보고되었습니다.
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