Burosumab을 사용한 장기 치료는 X-연관 저인산혈증이 있는 성인의 질병 부담을 줄입니다.
유전적 기원의 희귀 대사성 골 질환: X-연관 저인산혈증: Kyowa Kirin Co는 희귀 대사성 골 질환인 X-연관 저인산혈증(XLH)이 있는 성인에서 부로수맙 치료의 지속적인 이점을 강조하는 새로운 데이터를 발표했다고 발표했습니다.
데이터에 따르면 XLH가 있는 성인은 상당한 통증, 경직, 피로, 신체 및 보행 기능 장애를 경험합니다.
부로수맙 치료는 96주 후 기준선에 비해 유의한 개선과 관련이 있었습니다.
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X-연관 저인산혈증: 연구
데이터는 성인 XLH를 대상으로 약물의 효능과 안전성을 평가하기 위한 공개, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구에서 나온 것입니다.
이 연구는 위약과 비교하여 24주에 혈청 인산염 농도를 증가시키는 데 통계적으로 유의한 효과를 보여주는 XNUMX차 평가변수를 충족했습니다.
24주 후, 위약 치료 그룹은 새로운 치료로 전환했고 대사 및 생화학적 마커, 환자 보고 결과(PRO) 및 최대 96주까지의 이동성 측정에 대한 데이터가 수집되었습니다.
이 새로운 간행물은 PRO 및 이동성 점수 분석 결과에 중점을 둡니다.
96주차에 이 연구는 Western Ontario 및 McMaster Universities Osteoarthritis Index(WOMAC), Brief Pain Inventory-Short Form(BPI-SF) 및 Brief Fatigue Inventory(BFI)를 포함하여 기준선과 비교하여 PRO에서 통계적으로 유의한 개선을 보여주었습니다. . 6분 걷기 테스트(6MWT)로 측정한 걷기 기능의 통계적으로 유의한 개선도 기준선과 비교하여 96주에 관찰되었습니다.
48주차에 이전에 발표된 데이터는 또한 골절이나 유혹의 치유뿐만 아니라 경직과 통증을 포함한 일부 PRO의 개선을 보여주었습니다.
연구의 공동 저자이자 이탈리아 플로렌스의 FIRMO 회장인 Maria Luisa Brandi 박사는 다음과 같이 말했습니다.
치료는 이전에 위약과 비교하여 성인 XLH 환자에서 인산염 항상성을 개선하는 것으로 나타났습니다.
새로운 분석은 성인의 XLH와 관련된 장기간의 합병증 및 신체적 손상에도 불구하고 이 요법이 장기적으로 XLH가 있는 성인의 신체 기능과 삶의 질을 향상시킬 수 있음을 시사합니다.
Kyowa Kirin의 글로벌 제품 전략 부서의 Tomohiro Sudo 이사는 다음과 같이 말했습니다.
우리는 XLH를 더 잘 이해, 관리 및 치료하기 위해 열심히 일합니다.
이 중요한 새 데이터는 XLH를 가진 사람들이 매일 직면하는 많은 신체적 문제, 충족되지 않은 요구 사항 및 Kyowa Kirin이 사람들을 웃게 만드는 목표를 추구하는 방법을 강조합니다.'
이 데이터는 BMJ 저널인 RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases에 게재되었습니다. 부로수맙은 뼈 질환의 방사선학적 증거가 있는 1세에서 17세 사이의 소아 및 청소년 및 성인의 XLH 치료에 대해 유럽에서 승인되었습니다.
이 의약품은 추가 모니터링 대상입니다.
X-연관성 저인산혈증에 대한 정보
X-연관 저인산혈증(XLH)은 뼈, 근육 및 관절의 이상을 유발하는 희귀 유전 질환입니다.
XLH는 잠재적으로 치명적인 결과를 초래하지 않지만 만성적이고 진행성인 특성으로 인해 환자에게 평생 부담이 되며 삶의 질을 심각하게 저하시킬 수 있습니다.
XLH를 가진 사람들은 X 염색체에 유전적 결함이 있어 소변을 통한 과도한 인산염 손실과 장에서 불충분한 인산염 흡수를 유발합니다. 이는 섬유아세포 성장 인자-23(FGF23)으로 알려진 과잉 호르몬으로 인해 만성적으로 낮은 수치를 초래합니다. 혈액 내 인산염.
인산염은 신체, 근육 기능, 뼈와 치아 형성에서 적절한 에너지 수준을 유지하는 데 필수적인 역할을 하는 미네랄입니다.
XLH에 대한 치료법은 없지만 신체의 정상적인 수준의 인산염을 회복시키는 것을 목표로 하는 치료법은 질병의 증상을 개선하는 데 도움이 될 수 있습니다.
XLH는 유전성 구루병의 가장 흔한 형태입니다.
그것은 때때로 질병의 가족력이 없는 개인에게 나타날 수 있지만 일반적으로 돌연변이된 유전자를 가진 부모에 의해 유전됩니다.
부로수맙 소개
이 혁신적인 치료법은 Kyowa Kirin에 의해 개발 및 개발되었으며 인산화 호르몬 FGF1(섬유아세포 성장 인자 23)에 대한 재조합 인간 IgG23 단일클론 항체입니다.
FGF23은 신장에서 인산염 배설과 활성 비타민 D 생성을 조절하여 혈청 인산염 수치를 낮추는 호르몬입니다.
X-연관 저인산혈증(XLH)에서 발생하는 인산염의 과도한 신장 배설 및 후속적인 저인산혈증은 FGF23의 과도한 수준 및 활성에 의해 유발됩니다.
이 약물은 FGF23에 결합하여 생물학적 활성을 억제하도록 설계되었습니다. 이 단일클론항체는 환자에서 과잉 FGF23을 차단함으로써 신장에서 인산염의 재흡수를 증가시키고 비타민 D 생산을 증가시키는 것을 목표로 하며, 이는 인산염과 칼슘의 장 흡수에 긍정적인 영향을 미칩니다.
부로수맙은 2018년부터 임상에 사용할 수 있게 되었습니다.
첫 번째 승인은 XNUMX세 이상의 어린이와 성장하는 골격계가 있는 청소년의 뼈 질환의 방사선학적 증거가 있는 XLH에 대한 이 새로운 치료법에 대한 조건부 승인을 부여한 유럽 집행위원회(European Commission)의 승인이었습니다.
2020년에는 이 승인이 골격 성장을 완료한 성인 및 청소년으로 확대되었습니다. 이탈리아에서는 2019년부터 사용할 수 있습니다(208년 05월 09일의 OJ 2019).
2020년 1월부터 뼈 질환의 방사선학적 증거가 있는 17-XNUMX세 아동 및 청소년 및 성인의 X-연관 저인산혈증(XLH) 치료에 사용됩니다.
이탈리아에서는 1세에서 12세 사이의 소아의 치료에 대해 보상이 제한되며, 방사선학적으로 뼈 질환의 증거가 있고 골격 성숙도에 도달할 때까지입니다.
2021년 XNUMX월부터 자가관리가 가능합니다.
미국 식품의약국(FDA)은 생후 6개월 이후의 XLH 환자에 대해, 캐나다 보건부(Health Canada)는 1세 이후의 XLH 환자에 대해 승인했습니다.
2019년 부로수맙은 FGF23 관련 저인산성 구루병 및 저인산성 골연화증 치료를 위한 자가 주사제 형태로 일본 국민건강보험(NHI)의 보상을 받았다.
2020년 XNUMX월, Swissmedic은 XLH가 있는 성인, 청소년 및 어린이(XNUMX세 이상)의 치료에 대한 사용을 승인했습니다.
2020년 XNUMX월, 미국 식품의약국(FDA)은 약하고 연약한 뼈를 유발하는 종양의 발달을 특징으로 하는 희귀 질환인 종양 유발성 골연화증(tumour-induced osteomalacia, TIO)을 가진 XNUMX세 이상의 환자를 위해 승인했습니다.
Kyowa Kirin은 Kyowa Kirin과 Ultragenyx 간의 협력 및 라이선스 계약을 기반으로 개발 및 글로벌 상용화에 협력했습니다.
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