Plaušu un vairogdziedzera karcinoma: FDA apstiprina ārstēšanu ar Retevmo
Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) apstiprināja Retevmo (selpercatinib) trim vēža ārstēšanas veidiem, kas rada izmaiņas (mainās) RET gēnā (pārkārtots transfekcijas laikā).
FDA apstiprina Retevmo “nesīkšūnu” plaušu karcinomas ārstēšanā
Jo īpaši Retevmo ir apstiprināts dažādu vēža veidu ārstēšanai. To var ievadīt:
- difūzs nesīkšūnu plaušu vēzis (NSCLC) pieaugušiem pacientiem
- progresējošs vairogdziedzera vēža (TCM) vai TCM izplatība pacientiem no 12 gadu vecuma
- RET saplūšanas pozitīvs progresējošs vairogdziedzera vēzis personām no 12 gadu vecuma
Retemvo ir pirmā specifiskā terapija, kas apstiprināta vēzim ar RET gēna izmaiņām. Lai apstiprinātu Retevmo, FDA paļāvās uz klīniskā pētījuma rezultātiem, kuros piedalījās pacienti ar katru no trim vēža veidiem.
Klīniskā pētījuma laikā pacienti saņēma Retevmo 160 mg iekšķīgi divas reizes dienā līdz slimības progresēšanai vai līdz nepieņemamai toksicitātei. Par galvenajiem efektivitātes iznākuma rādītājiem tika ņemts kopējais atbildes reakcijas koeficients (ORR), kas atspoguļo to pacientu procentuālo daudzumu, kuriem bija noteikts audzēja kontrakcijas daudzums, un atbildes reakcijas ilgumu (DOR).
Efektivitāte NSCLC ārstēšanā tika novērtēta 105 pieaugušiem pacientiem ar RET pozitīvas saplūšanas NSCLC, kuri iepriekš tika ārstēti ar platīna ķīmijterapiju. ORR 105 pacientiem bija 64%.
81% pacientu, kuriem bija reakcija uz ārstēšanu, ārstēšanas ilgums bija vismaz seši mēneši.
FDA un Retevmo efektivitāte
Retemvo efektivitāte tika novērtēta arī 39 pacientiem ar RET pozitīvas saplūšanas NSCLC, kas nekad iepriekš nebija ārstēti. Šiem pacientiem ORR bija 84%. 58% gadījumu atbildes reakcija uz ārstēšanu bija vismaz seši mēneši.
Efektivitāte MTC ārstēšanā pieaugušajiem un bērniem tika vērtēta 143 pacientiem ar progresējošu vai metastātisku RET-mutantu TCM, kas iepriekš tika ārstēti ar cabozantinibu, vandetanibu vai abiem, un pacientiem ar progresējošu vai metastātisku RET-mutantu TCM, kuriem iepriekš viņiem nebija saņēma ārstēšanu ar cabozantinib vai vandetanib.
ORR 55 iepriekš ārstētiem pacientiem bija 69%. 76% pacientu, kuriem bija reakcija uz ārstēšanu, ārstēšanas ilgums bija vismaz seši mēneši.
Efektivitāte tika novērtēta arī 88 pacientiem, kuri iepriekš nebija ārstēti. ORR šiem pacientiem bija 73%. 61% ārstēšanas atbildes reakcijas gadījumu ilgums bija vismaz seši mēneši.
Zāļu efektivitāte Pārtikas un zāļu pārvaldei (FDA)
Retevmo efektivitāte saplūšanas pozitīva RET vairogdziedzera vēža ārstēšanā pieaugušajiem un bērniem vecumā no 12 gadiem tika vērtēta pētījumā, kurā tika iekļauti 19 pacienti ar saplūšanas pozitīvu RET vairogdziedzera vēzi, kuri bija izturīgi pret radioaktīvo jodu (RAI), ja bija piemērota ārstēšanas iespēja, un iepriekš bija saņēmuši citu sistēmisku ārstēšanu, un 8 pacienti ar saplūšanas pozitīvu RET vairogdziedzera karcinomu, kas nebija izturīgi pret RAI, bet kuri nebija saņēmuši nekādu papildu terapiju.
ORR 19 pacientiem, kas iepriekš ārstēti, bija 79%. 87% gadījumu atbildes reakcija uz ārstēšanu bija vismaz seši mēneši. 8 pacientiem, kuri nebija saņēmuši nekādu citu terapiju kā tikai RAI, ORR bija 100%.
75% pacientu atbildes reakcija ilga vismaz sešus mēnešus. Biežākās Retevmo blakusparādības bija enzīmu aspartāta aminotransferāzes (ASAT) un alanīna aminotransferāzes (ALAT) līmeņa paaugstināšanās aknās, paaugstināts cukura līmenis asinīs, samazināts balto asins šūnu skaits, samazināts albumīns asinīs, samazināts kalcija līmenis asinīs, sausa mute, caureja, paaugstināts kreatinīna līmenis, paaugstināta sārmainās fosfatāzes, hipertensija, nogurums, ķermeņa vai ekstremitāšu pietūkums, zems trombocītu skaits asinīs, paaugstināts holesterīna līmenis, izsitumi, aizcietējumi un nātrija līmeņa pazemināšanās asinīs.
Starp nopietnām blakusparādībām, ko var izraisīt Retevmo, hepatotoksicitāte, paaugstināts asinsspiediens, QT intervāla pagarināšanās, asiņošana un alerģiskas reakcijas.
Retevmo no FDA ir saņēmusi reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētās zāles, prioritāšu pārskatu un izrāvienu terapiju, un tās ir apstiprinātas paātrinātā apstiprināšanas procesā.