Zeldzame ziekten: positieve resultaten van een fase 3-onderzoek voor de behandeling van idiopathische hypersomnie

Idiopathische hypersomnie: resultaten van de internationale fase 3 klinische studie, gesponsord door Jazz Pharmaceuticals en gepubliceerd in Lancet Neurology, toonden een klinisch positieve verbetering in de algehele ernst van idiopathische hypersomniesymptomen en de zelfgerapporteerde globale indruk van verandering van de patiënt met de toediening van een natriumarm calcium, magnesium, kalium en oxybaat drank, met een algemeen veiligheidsprofiel dat consistent is met dat gerapporteerd voor narcolepsie

Onderzoek naar idiopathische hypersomnie met 154 patiënten in de VS

De studie, een multicenter gerandomiseerde dubbelblinde placebogecontroleerde studie, omvatte 154 volwassenen in de leeftijd van 19-75 jaar, gevolgd in 50 slaapcentra in de VS en 6 Europese landen tussen 27 november 2018 en 6 maart 2020.

Dit bewijs leidde tot de goedkeuring in augustus 2021 door de Amerikaanse Food and Drug Administration van natriumarm oxybaat als weesgeneesmiddel voor de behandeling van idiopathische hypersomnie bij volwassenen, en het werd in november 2021 commercieel beschikbaar gesteld voor die indicatie.

ZELDZAME ZIEKTEN? BEZOEK DE UNIAMO – ITALIAANSE FEDERATIE VOOR ZELDZAME ZIEKTEN STAND OP EMERGENCY EXPO

Wat is idiopathische hypersomnie?

De term hypersomnie verwijst naar een overmatige behoefte aan slaap of een toestand van voortdurende slaperigheid die het dagelijks leven verstoort.

Mogelijke oorzaken zijn aandoeningen zoals narcolepsie, slaapapneu, rustelozebenensyndroom, ernstig slaaptekort, depressie, het gebruik van bepaalde medicijnen (zoals kalmeringsmiddelen) of misbruik van drugs en alcohol.

Als de oorzaken van hypersomnie overdag, hoewel er 's nachts regelmatig wordt geslapen, niet bekend zijn, wordt de aandoening idiopathische of primaire hypersomnie genoemd.

Idiopathische hypersomnie is een slopende neurologische slaapstoornis die wordt gekenmerkt door chronische overmatige slaperigheid overdag, dwz het onvermogen om overdag wakker en alert te blijven, wat resulteert in een onbeheersbare behoefte aan slaap of ongepland in slaap vallen of slaperigheid.

De belangrijkste symptomen kunnen zijn: verwardheid, prikkelbaarheid en ernstige slaapinactiviteit of slaapdronkenschap (langdurig moeilijk wakker worden en vaak weer in slaap vallen).

Bovendien kunnen mensen met idiopathische hypersomnie langdurige en niet-herstellende nachtrust, cognitieve stoornissen in het denken en lange, onrustige dutjes ervaren.

Lees ook:

Rustelozebenensyndroom: wat het is en hoe het te behandelen?

Zeldzame ziekten: Bardet Biedl-syndroom

Bron:

The Lancet Neurology

Andere klanten bestelden ook: