VS: FDA keurt Skyrizi goed voor de behandeling van de ziekte van Crohn
De Food and Drug Administration (FDA) keurde vorige week Skyrizi (risankizumab-rzaa) goed voor de behandeling van de ziekte van Crohn, een type inflammatoire darmaandoening (IBD)
Het medicijn, gemaakt door AbbVie, was al goedgekeurd voor de behandeling van psoriasis
Nu kunnen zorgverleners het voorschrijven voor volwassenen met matig tot ernstig actieve ziekte van Crohn
Skyrizi gebruikt een uniek mechanisme dat symptomen zoals diarree en buikpijn kan verlichten, zelfs bij patiënten die niet goed reageren op andere behandelingen
Het wordt intraveneus toegediend door een zorgverlener voor de eerste drie doses. Daarna injecteert de patiënt het geneesmiddel zelf om de maand.
Skyrizi is de eerste interleukine-23-remmer die een vergunning heeft gekregen voor de ziekte van Crohn - een benadering die lange tijd veelbelovend leek voor het onderdrukken van auto-immuunziekten.
Volgens AbbVie is het de eerste vergunning voor de ziekte van Crohn in zes jaar.
"We zijn erg verheugd dat we nog een modaliteit in ons arsenaal hebben om [Crohn's] aan te pakken en selectiever aan te pakken", Randy Longman, MD, PhD, een expert op het gebied van colitis ulcerosa en de ziekte van Crohn en directeur van het Jill Roberts Center for Inflammatory Bowel Ziekte bij Weill Cornell Medicine, vertelde.
"Het is echt een enorme overwinning voor patiënten met IBD en geeft een andere medicatieoptie, vooral voor patiënten die ongevoelig zijn."
Skyrizi, de weg naar goedkeuring
De ziekte van Crohn is een chronisch inflammatoir darmsyndroom dat aanhoudende diarree en buikpijn veroorzaakt.
Het is een progressieve ziekte, wat betekent dat een geval in de loop van de tijd erger kan worden, wat vaak leidt tot een operatie.
De huidige behandelingen zijn ontworpen om de ontstekingsreactie van het immuunsysteem in het maagdarmkanaal te onderdrukken om de symptomen te helpen verlichten.
Skyrizi is een biologisch medicijn dat bepaalde eiwitten remt die het immuunsysteem van het lichaam helpen reguleren
De FDA keurde Skyrizi voor het eerst goed voor plaque psoriasis in 20193 en voegde in januari 2022.1 een indicatie toe voor actieve artritis psoriatica
Bij de klinische onderzoeken waren mensen met de ziekte van Crohn ingeschreven die niet goed reageerden op conventionele of andere biologische therapieën
Bij patiënten die het medicijn kregen, testten onderzoekers hun dagelijkse ontlastingsfrequentie, buikpijnscore en verbetering van weefselontsteking na een colonoscopie.
In de eerste reeks klinische onderzoeken testte AbbVie twee doses risankizumab: 1,200 milligram en 600 milligram.
Het bedrijf kwam op de laatste terecht en zei dat de hogere dosis de resultaten van de patiënten niet verbeterde.
In alle onderzoeken zagen meer dan 60% die de dosis van 600 mg kregen de symptomen verbeteren, en 42% van de patiënten ervoer klinische remissie, wat betekent dat hun symptomen grotendeels verminderden.
Ter vergelijking: ongeveer een op de vier patiënten die de placebo kregen, had klinische remissie.
Met name toen onderzoekers endoscopieën bij de patiënten uitvoerden, zagen ze genezing in darmweefsel bij 29% van de patiënten in de ene studie en 40% van die in een andere.
Veel van deze patiënten reageerden al in de vierde week op het medicijn.
Vervolgens volgde het bedrijf een jaar lang patiënten die goed reageerden op Skyrizi in de eerdere klinische studie
Sommige patiënten gingen door met het innemen van het medicijn in doses van 180 mg en 360 mg, terwijl anderen doorgingen met ontwenning.
De onderzoekers ontdekten dat ongeveer de helft van degenen die het medicijn in de grotere dosis bleven gebruiken, klinische remissie ervoer en dat bijna de helft weefselgenezing zag.
De FDA beoordeelt momenteel de gegevens voor zelf-toegediende onderhoudsdoses van 180 mg.
Wat u moet weten over Skyrizi
De eerste drie doses Skyrizi worden toegediend via intraveneuze infusie met tussenpozen van vier weken. Zorgverleners dienen de infusies van 600 mg gedurende ten minste één uur toe
Patiënten dienen vervolgens zelf een dosis van 360 mg toe met een subcutane injectie of een 'on-body'-injector in de 12e week en daarna om de acht weken.
Er is momenteel geen remedie voor de ziekte van Crohn, hoewel er verschillende medicijnen zijn die de activiteit van het immuunsysteem kunnen verminderen en de symptomen kunnen verminderen.
Biologische therapieën, waaronder Skyrizi, kunnen mensen helpen remissie te bereiken als andere medicijnen niet werken.
Veel patiënten met de ziekte van Crohn zullen tijdens hun leven een operatie ondergaan om de schade door de ziekte te behandelen.
Longman zei dat als Skyrizi effectief blijkt te zijn bij patiënten die niet goed reageren op andere behandelingen, dit het aantal mensen dat een operatie nodig heeft, kan minimaliseren.
Toegankelijkheid en beperkingen
Als immunosuppressivum kan Skyrizi het risico op infecties, waaronder tuberculose, verhogen.
Skyrizi wordt niet aanbevolen voor mensen die zwanger zijn, een aanhoudende infectie hebben of onlangs een levend vaccin hebben gekregen.
In klinische onderzoeken werd één patiënt in het ziekenhuis opgenomen vanwege een verandering in de leverfunctie en daaropvolgende huiduitslag.
De catalogusprijs voor Skyrizi is meer dan $ 18,000 per dosis. Maar AbbVie zei dat het een programma voor patiëntenondersteuning en een co-pay-kaart aanbiedt die de kosten voor verzekerde patiënten tot slechts $ 5 per maand kunnen verlagen.2
Referenties:
- Skyrizi [bijsluiter]. North Chicago, IL: AbbVie Inc. januari 2022.
- AbVie. SKYRIZI® (risankizumab-rzaa) krijgt FDA-goedkeuring als eerste en enige specifieke interleukine-23 (IL-23) voor de behandeling van matig tot ernstig actieve ziekte van Crohn bij volwassenen.
- Skyrizi [bijsluiter]. North Chicago, IL: AbbVie Inc. april 2019.
- D'Haens G, Panaccione R, Baert F, et al. Risankizumab als inductietherapie voor de ziekte van Crohn: resultaten van de fase 3 ADVANCE- en MOTIVATE-inductieonderzoeken. The Lancet. 2022;399(10340):2015-2030. doi:10.1016/S0140-6736(22)00467-6
Lees ook:
Emergency Live nog meer ... Live: download de nieuwe gratis app van uw krant voor IOS en Android
Ziekte van Crohn: wat het is en hoe het te behandelen?
Darmchirurgie Sterftecijfer in Wales 'hoger dan verwacht'
Prikkelbare Darm Syndroom (PDS): een goedaardige aandoening om onder controle te houden
Colitis en prikkelbaredarmsyndroom: wat is het verschil en hoe onderscheid je ze?
Prikkelbare darmsyndroom: de symptomen waarmee het zich kan manifesteren
Ziekte van Crohn of prikkelbare darm syndroom?