Long- en schildkliercarcinoom: FDA keurt de behandeling met Retevmo goed
De Food and Drug Administration (FDA) keurde Retevmo (selpercatinib) goed voor drie soorten kankerbehandeling die verandering (verandering) in het RET-gen vertonen (herschikt tijdens transfectie).
FDA keurt Retevmo goed bij de behandeling van "niet-kleine cellen" longcarcinoom
Retevmo is met name goedgekeurd voor de behandeling van verschillende soorten kanker. Het kan worden toegediend aan:
- diffuse niet-kleincellige longkanker (NSCLC) bij volwassen patiënten
- gevorderde medullaire schildklierkanker (TCM) of TCM die zich heeft verspreid, bij patiënten van 12 jaar of ouder
- RET-fusie-positieve geavanceerde schildklierkanker bij proefpersonen van 12 jaar of ouder
Retemvo is de eerste specifieke therapie die is goedgekeurd voor kanker met veranderingen van het RET-gen. Voor de goedkeuring van Retevmo vertrouwde de FDA op de resultaten van een klinische proef waarbij patiënten betrokken waren bij elk van de drie soorten kanker.
Tijdens de klinische proef ontvingen patiënten tweemaal daags Retevmo 160 mg oraal tot progressie van de ziekte of onaanvaardbare toxiciteit. Het algehele responspercentage (ORR), dat het percentage patiënten weergeeft met een bepaalde mate van samentrekking van de tumor, en de duur van de respons (DOR) werden genomen als de belangrijkste uitkomstmaten voor de werkzaamheid.
De werkzaamheid bij de behandeling van NSCLC is beoordeeld bij 105 volwassen patiënten met RET-positieve fusie-NSCLC, die eerder waren behandeld met platina-chemotherapie. De ORR voor de 105 patiënten was 64%.
Bij 81% van de patiënten die op de behandeling reageerden, was de duur ten minste zes maanden.
FDA en de werkzaamheid van Retevmo
De werkzaamheid van Retemvo werd ook beoordeeld bij 39 patiënten met nooit eerder behandelde RET-positieve fusie-NSCLC. Voor deze patiënten was de ORR 84%. In 58% van de gevallen van respons op de behandeling was de duur ten minste zes maanden.
De werkzaamheid bij de behandeling van MTC bij volwassenen en pediatrische patiënten werd beoordeeld bij 143 patiënten met gevorderde of gemetastaseerde RET-mutante TCM, die eerder waren behandeld met cabozantinib, vandetanib of beide, en bij patiënten met gevorderde of gemetastaseerde RET-mutante TCM die ze voorheen niet hadden kreeg behandeling met cabozantinib of vandetanib.
De ORR voor de 55 eerder behandelde patiënten was 69%. Voor 76% van de patiënten die op de behandeling reageerden, was de duur ten minste zes maanden.
De werkzaamheid werd ook beoordeeld bij 88 patiënten die niet eerder waren behandeld. De ORR voor deze patiënten was 73%. In 61% van de gevallen van respons op de behandeling was de duur ten minste zes maanden.
De werkzaamheid van medicijnen voor de Food & Drug Administration (FDA)
De werkzaamheid van Retevmo bij de behandeling van fusie-positieve RET-schildklierkanker bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder werd geëvalueerd in een studie waarin 19 patiënten met fusie-positieve RET-schildklierkanker werden opgenomen die refractair waren voor radioactief jodium (RAI), indien van toepassing, als behandelingsoptie, en eerder een andere systemische behandeling hadden gekregen, en 8 patiënten met fusie-positief RET-schildkliercarcinoom, refractair voor RAI, maar die geen aanvullende therapie hadden gekregen.
De ORR was voor de 19 eerder behandelde patiënten 79%. In 87% van de gevallen van respons op de behandeling was de duur ten minste zes maanden. Bij de 8 patiënten die geen andere therapie dan RAI hadden gekregen, was de ORR 100%.
Bij 75% van de patiënten duurde de respons minimaal zes maanden. De meest voorkomende bijwerkingen van Retevmo waren de toename van de enzymen aspartaataminotransferase (ASAT) en alanineaminotransferase (ALAT) in de lever, verhoogde bloedsuikerspiegel, verlaagd aantal witte bloedcellen, verlaagd albumine in het bloed, verlaagd calcium in het bloed, droge mond, diarree, verhoogde creatinine, verhoogde alkalische fosfatase, hypertensie, vermoeidheid, zwelling in het lichaam of ledematen, laag aantal bloedplaatjes, verhoogd cholesterol, huiduitslag, obstipatie en verlaagd natriumgehalte in het bloed.
Onder de ernstige bijwerkingen die Retevmo kan veroorzaken, zijn hepatotoxiciteit, hoge bloeddruk, verlenging van het QT-interval, bloeding en allergische reacties.
Retevmo heeft van de FDA de status van weesgeneesmiddel, Priority Review en Breakthrough Therapy gekregen en is goedgekeurd via het versnelde goedkeuringsproces.