Relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS) bij kinderen, EU keurt teriflunomide goed

De Europese Commissie (EC) heeft teriflunomide goedgekeurd als behandeling voor pediatrische patiënten van 10-17 jaar met relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS)

EG-goedkeuring van teriflunomide is gebaseerd op gegevens uit fase 3 TERIKIDS-onderzoek

De goedkeuring bevestigt dat teriflunomide de eerste orale therapie voor multiple sclerose is die is goedgekeurd als eerstelijnsbehandeling van kinderen en adolescenten met MS in de Europese Unie.

Naar schatting treft multiple sclerose wereldwijd 2.8 miljoen mensen en worden minstens 30,000 kinderen en adolescenten getroffen.

Pediatrische multiple sclerose is een zeldzame aandoening en het begin volgt in 98% van de gevallen een relapsing-remitting ziekteverloop.

Vergeleken met volwassenen met MS hebben pediatrische patiënten vaak een hoger terugvalpercentage en een hogere laesielast.

Door het vroege begin van de ziekte treden onomkeerbare invaliditeit en progressie naar de secundaire vorm vaak op een jongere leeftijd op dan bij volwassenen.

Symptomen van MS kunnen van invloed zijn op alle aspecten van het leven van een jongere, van lichamelijke gezondheid tot geestelijke gezondheid.

Er moet nog veel worden gedaan om te zorgen voor een grotere beschikbaarheid van geneesmiddelen waarvan het gebruik wordt ondersteund door onderzoeken die speciaal zijn ontworpen voor de pediatrische populatie.

Werken om aan deze behoefte te voldoen, is daarom gericht op de persoon met de ziekte in al zijn complexiteit en globaliteit”, zegt Maria Trojano, hoogleraar neurologie aan de universiteit van Bari en directeur van de neurologische kliniek van de Policlinico di Bari.

"Pediatrische multiple sclerose is nog steeds een gebied met een aanzienlijke onvervulde medische behoefte"

"De beschikbaarheid van een orale behandeling voor zijn matige vorm vertegenwoordigt een onbetwistbaar voordeel voor de acceptatie van de behandeling door de patiënt en bijgevolg een nieuwe kans op het gebied van therapietrouw", voegde professor Claudio Gasperini, directeur UOC Neurology and Neurophysiopathology AO San Camillo Forlanini Hospital eraan toe. in Rome en hoofd van de Multiple Sclerosis Study Group van de SIN (Italian Society of Neurology).

Teriflunomide is sinds 2013 in de EU goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS).

Deze nieuwe Europese goedkeuring voor het pediatrische assortiment geeft het een extra jaar octrooibescherming in de Europese Unie.

De fase 3 TERIKIDS-studie is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen waaraan 166 pediatrische patiënten met relapsing-remitting multiple sclerose in 22 landen wereldwijd deelnamen.

De studie omvatte een screeningsperiode (tot vier weken), gevolgd door een dubbelblinde behandelingsperiode (tot 96 weken na randomisatie).

De open-label verlengingsfase van de fase 3 TERIKIDS-studie is momenteel aan de gang.

Het primaire eindpunt was de tijd tot de eerste bevestigde klinische terugval, met een vooraf gespecificeerde gevoeligheidsanalyse inclusief tijd tot hoge magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)-activiteit als het equivalent van terugval.

Bovendien kwamen patiënten die de dubbelblinde periode hadden voltooid of een hoge MRI-activiteit hadden, in aanmerking om door te gaan in de open-label extensie.

De primaire werkzaamheidsresultaten en veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens van de dubbelblinde baseline-onderzoeksperiode (tot 96 weken na randomisatie) werden aanvankelijk gepresenteerd op het EAN Virtual Congress 2020.

In de studie werden 109 en 57 patiënten gerandomiseerd naar respectievelijk teriflunomide en placebo

Het primaire eindpunt was niet statistisch significant met een numeriek lager risico op klinische terugval voor teriflunomide versus placebo.

De overstap van dubbelblind naar open label voor hoge MRI-activiteit was groter dan verwacht. Wissels kwamen vaker en eerder voor in de placebo- versus teriflunomidegroep.

Dit verminderde de power van de studie voor het primaire eindpunt.

In de vooraf gespecificeerde gevoeligheidsanalyse van het samengestelde eindpunt van tijd tot eerste klinische terugval of hoge MRI-activiteit die voldeed aan de onderzoekscriteria om over te schakelen naar open label, verminderde teriflunomide significant de tijd tot klinische terugval of overstap als gevolg van hoge MRI-activiteit in vergelijking met placebo.

De primaire secundaire eindpunten toonden aan dat teriflunomide het aantal gadolinium-versterkte (Gd) T1-laesies per MRI-scan en het aantal nieuwe en vergrote T2-laesies per MRI-scan significant verminderde.

In het onderzoek werd teriflunomide goed verdragen en had het een beheersbaar veiligheidsprofiel bij de pediatrische populatie.

De totale incidentie van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) was vergelijkbaar in respectievelijk de teriflunomidegroep en de placebogroep. Er waren geen sterfgevallen in de studie

Bijwerkingen die vaker werden gemeld in de teriflunomidegroep dan in de placebogroep waren onder meer nasofaryngitis, bovenste luchtweginfectie, alopecia, paresthesie, buikpijn en verhoogd creatinefosfokinase in het bloed (= 3 keer de bovengrens van normaal).

Gevallen van pancreatitis werden gemeld bij een zeer klein aantal patiënten behandeld met teriflunomide vergeleken met geen enkele in de placebogroep in de dubbelblinde fase.

Bij pediatrische patiënten die in de open-labelfase van het onderzoek met teriflunomide werden behandeld, werden twee bijkomende gevallen van pancreatitis en één geval van ernstige acute pancreatitis (met pseudo-papilloom) gemeld.

Voor meer informatie:

Eerste geval van meningitis geassocieerd met SARS-CoV-2. Een casusrapport uit Japan

Intellectuele handicap, de National Autism Observatory Conference: Italië mist training en diensten

Fonte dell'articolo:

Dire Agentschap

Andere klanten bestelden ook: