Hipersomnia idiopatyczna: wyniki międzynarodowego badania klinicznego fazy 3, sponsorowanego przez Jazz Pharmaceuticals i opublikowanego w Lancet Neurology, wykazały klinicznie pozytywną poprawę ogólnego nasilenia objawów idiopatycznej hipersomnii oraz zgłaszane przez pacjenta ogólne wrażenie zmian po podaniu roztwór doustny wapnia, magnezu, potasu i hydroksymaślanu o niskiej zawartości sodu, o ogólnym profilu bezpieczeństwa zgodnym z raportowanym dla narkolepsji

Badanie nad idiopatyczną hipersomnią z udziałem 154 pacjentów w USA

W badaniu, wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu wzięło udział 154 dorosłych w wieku 19-75 lat, obserwowanych w 50 ośrodkach snu w USA i 6 krajach europejskich od 27 listopada 2018 r. do 6 marca 2020 r.

Dowody te doprowadziły do ​​zatwierdzenia w sierpniu 2021 r. przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków hydroksymaślanu sodu o niskiej zawartości sodu jako leku sierocego w leczeniu idiopatycznej hipersomnii u dorosłych, a w listopadzie 2021 r. został on udostępniony na rynku w tym wskazaniu.

CHOROBY RZADKIE? ODWIEDŹ STOISKO UNIAMO – WŁOSKIEJ FEDERACJI CHORÓB RZADKICH NA EMERGENCY EXPO

Co to jest hipersomnia idiopatyczna?

Termin hipersomnia odnosi się do nadmiernej potrzeby snu lub stanu ciągłej senności, który zakłóca codzienne życie.

Prawdopodobne przyczyny to stany takie jak narkolepsja, bezdech senny, zespół niespokojnych nóg, poważna deprywacja snu, depresja, stosowanie niektórych leków (takich jak środki uspokajające) lub nadużywanie narkotyków i alkoholu.

Jeśli przyczyny hipersomnii w ciągu dnia, mimo że w nocy jest regularny sen, nie są znane, zaburzenie określa się jako hipersomnię idiopatyczną lub pierwotną.

Hipersomnia idiopatyczna to wyniszczające neurologiczne zaburzenie snu charakteryzujące się przewlekłą nadmierną sennością w ciągu dnia, tj. niezdolnością do pozostawania w stanie czuwania i czujności w ciągu dnia, co skutkuje niekontrolowaną potrzebą snu lub nieplanowanym zasypianiem lub sennością.

Główne objawy mogą obejmować dezorientację, drażliwość i silną bezczynność snu lub pijaństwo senne (długotrwałe trudności z wybudzaniem się z częstymi powrotami do snu).

Ponadto osoby z idiopatyczną hipersomnią mogą doświadczać przedłużającego się i nieregenerującego snu nocnego, zaburzeń poznawczych w myśleniu oraz długich, niespokojnych drzemek.

Czytaj także:

Zespół niespokojnych nóg: co to jest i jak go leczyć

Rzadkie choroby: zespół Bardeta Biedla

Źródło:

Lancet Neurology