Doenças raras: resultados positivos de um estudo de fase 3 para o tratamento da hipersonia idiopática

Hipersonia idiopática: os resultados do ensaio clínico internacional de fase 3, patrocinado pela Jazz Pharmaceuticals e publicado na Lancet Neurology, mostraram uma melhora clinicamente positiva na gravidade geral dos sintomas de hipersonia idiopática e na impressão global auto-relatada de mudança do paciente com a administração de um solução oral de cálcio, magnésio, potássio e oxibato com baixo teor de sódio, com um perfil de segurança geral consistente com o relatado para narcolepsia

Estudo de hipersonia idiopática envolvendo 154 pacientes nos EUA

O estudo, um ensaio multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo, envolveu 154 adultos com idades entre 19-75 anos acompanhados em 50 centros de sono nos EUA e 6 países europeus entre 27 de novembro de 2018 e 6 de março de 2020.

Essa evidência levou à aprovação em agosto de 2021 pela Food and Drug Administration dos EUA do oxibato de baixo teor de sódio como medicamento órfão para o tratamento de hipersonia idiopática em adultos, e foi disponibilizado comercialmente em novembro de 2021 para essa indicação.

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O que é hipersonia idiopática?

O termo hipersonia se refere a uma necessidade excessiva de sono ou a um estado de sonolência contínua que interfere na vida cotidiana.

As causas prováveis ​​incluem doenças como narcolepsia, apnéia do sono, síndrome das pernas inquietas, privação severa de sono, depressão, uso de certos medicamentos (como tranquilizantes) ou abuso de drogas e álcool.

Se as causas da hipersonia durante o dia, embora haja sono regular à noite, não forem conhecidas, o distúrbio é denominado hipersonia idiopática ou primária.

A hipersonia idiopática é um distúrbio neurológico do sono debilitante caracterizado por sonolência diurna excessiva crônica, ou seja, a incapacidade de permanecer acordado e alerta durante o dia, resultando em uma necessidade incontrolável de dormir ou em quedas não planejadas no sono ou sonolência.

Os principais sintomas podem incluir confusão, irritabilidade e inatividade do sono grave ou embriaguez do sono (dificuldade prolongada em acordar com retornos frequentes ao sono).

Além disso, pessoas com hipersonia idiopática podem ter sono noturno prolongado e não restaurador, comprometimento cognitivo do pensamento e cochilos longos e agitados.

Leia também:

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Fonte:

The Lancet Neurology

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