Doenças raras: resultados positivos de um estudo de fase 3 para o tratamento da hipersonia idiopática
Hipersonia idiopática: os resultados do ensaio clínico internacional de fase 3, patrocinado pela Jazz Pharmaceuticals e publicado na Lancet Neurology, mostraram uma melhora clinicamente positiva na gravidade geral dos sintomas de hipersonia idiopática e na impressão global auto-relatada de mudança do paciente com a administração de um solução oral de cálcio, magnésio, potássio e oxibato com baixo teor de sódio, com um perfil de segurança geral consistente com o relatado para narcolepsia
Estudo de hipersonia idiopática envolvendo 154 pacientes nos EUA
O estudo, um ensaio multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo, envolveu 154 adultos com idades entre 19-75 anos acompanhados em 50 centros de sono nos EUA e 6 países europeus entre 27 de novembro de 2018 e 6 de março de 2020.
Essa evidência levou à aprovação em agosto de 2021 pela Food and Drug Administration dos EUA do oxibato de baixo teor de sódio como medicamento órfão para o tratamento de hipersonia idiopática em adultos, e foi disponibilizado comercialmente em novembro de 2021 para essa indicação.
O que é hipersonia idiopática?
O termo hipersonia se refere a uma necessidade excessiva de sono ou a um estado de sonolência contínua que interfere na vida cotidiana.
As causas prováveis incluem doenças como narcolepsia, apnéia do sono, síndrome das pernas inquietas, privação severa de sono, depressão, uso de certos medicamentos (como tranquilizantes) ou abuso de drogas e álcool.
Se as causas da hipersonia durante o dia, embora haja sono regular à noite, não forem conhecidas, o distúrbio é denominado hipersonia idiopática ou primária.
A hipersonia idiopática é um distúrbio neurológico do sono debilitante caracterizado por sonolência diurna excessiva crônica, ou seja, a incapacidade de permanecer acordado e alerta durante o dia, resultando em uma necessidade incontrolável de dormir ou em quedas não planejadas no sono ou sonolência.
Os principais sintomas podem incluir confusão, irritabilidade e inatividade do sono grave ou embriaguez do sono (dificuldade prolongada em acordar com retornos frequentes ao sono).
Além disso, pessoas com hipersonia idiopática podem ter sono noturno prolongado e não restaurador, comprometimento cognitivo do pensamento e cochilos longos e agitados.
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