Европска комисија (ЕЦ) одобрила је терифлуномид као третман за педијатријске пацијенте старости 10-17 година са рецидивно-ремитентном мултиплом склерозом (РРМС)

ЕК одобрење терифлуномида заснива се на подацима из фазе 3 студије ТЕРИКИДС

Одобрење потврђује терифлуномид као прву оралну терапију мултипле склерозе која је одобрена као прва линија лечења деце и адолесцената са МС у Европској унији.

Процењује се да мултипла склероза погађа 2.8 милиона људи широм света и да је погођено најмање 30,000 деце и адолесцената.

Дјечија мултипла склероза је ријетко стање и њен почетак слиједи релапсно-ремитентни ток болести у 98% случајева.

У поређењу са одраслима са МС, педијатријски пацијенти често имају већу стопу рецидива и већи терет лезија.

Због раног почетка болести, неповратни инвалидитет и прелазак у секундарни облик често се јављају у ранијој доби него код одраслих.

Симптоми МС могу утицати на све аспекте живота младе особе, од физичког здравља до Ментално здравље.

Преостаје још много тога да се уради на осигурању шире доступности избора лекова чију употребу подржавају студије направљене посебно за педијатријску популацију.

Стога се рад на задовољавању ове потребе фокусира на особу са болешћу у целој њеној сложености и глобалности “, рекла је Мариа Тројано, професор неурологије на Универзитету у Барију и директор Неуролошке клинике на Полицлиницо ди Бари.

„Дјечија мултипла склероза је и даље подручје значајних незадовољених медицинских потреба“

„Доступност оралног третмана за његов умерени облик представља несумњиву предност за прихватање лечења од стране пацијента и, сходно томе, додатну прилику у погледу придржавања терапије“, додао је професор Цлаудио Гасперини, директор УОЦ-ове болнице за неурологију и неурофизиопатологију Сан Сан Цамилло Форланини. у Риму и шеф Групе за проучавање мултипле склерозе СИН-а (Италијанско друштво за неурологију).

Терифлуномид је одобрен у ЕУ од 2013. године као третман за одрасле пацијенте са релапсно-ремитентном мултиплом склерозом (РРМС).

Ово ново европско одобрење за педијатријску линију пружа му додатну годину патентне заштите у Европској унији.

Студија ТЕРИКИДС фазе 3 је мултицентрична, рандомизирана, двоструко слепа, плацебо контролисана студија паралелне групе која је обухватила 166 педијатријских пацијената са рецидивно-ремитентном мултиплом склерозом у 22 земље света.

Студија је обухватала период скрининга (до четири недеље), праћен двоструко слепим периодом лечења (до 96 недеља након рандомизације).

Отворена фаза продужења студије фазе 3 ТЕРИКИДС тренутно је у току.

Примарна крајња тачка је било време до првог потврђеног клиничког релапса, са унапред специфицираном анализом осетљивости која је укључивала време до активности магнетне резонанце (МРИ) као еквивалент релапса.

Поред тога, пацијенти који су завршили двоструко слепи период или су имали високу МРИ активност, могли су да наставе са отвореним продужењем.

Примарни резултати ефикасности и подаци о безбедности и подношљивости из двоструко слепог основног периода студије (до 96 недеља након рандомизације) првобитно су представљени на ЕАН виртуелном конгресу 2020.

У студији је 109 и 57 пацијената рандомизирано на терифлуномид и плацебо

Примарна крајња тачка није била статистички значајна са нумерички нижим ризиком од клиничког рецидива за терифлуномид у односу на плацебо.

Прелазак са двоструко слепе на отворену етикету за високу МРИ активност био је већи него што се очекивало. Пребацивања су била чешћа и раније у плацебо групи у односу на терифлуномид групу.

Ово је смањило снагу студије за примарну крајњу тачку.

У унапред специфицираној анализи осетљивости сложене крајње тачке времена до првог клиничког релапса или високе МРИ активности која испуњава критеријуме студије за прелазак на отворену етикету, терифлуномид је значајно смањио време до клиничког релапса или преласка због високе МРИ активности у поређењу са плацебом.

Примарне секундарне крајње тачке показале су да је терифлуномид значајно смањио број Т1 лезија појачаних гадолинијем (Гд) по МРИ снимку и број нових и повећаних Т2 лезија по МРИ снимку.

У студији се терифлуномид добро подносио и имао је управљив сигурносни профил у педијатријској популацији.

Укупна инциденција нежељених догађаја (АЕ) и озбиљних нежељених догађаја (САЕ) била је слична у групи терифлуномида и плацебо групи. У студији није било смртних случајева

АЕ који су чешће пријављени у групи која је примала терифлуномиде него у групи која је примала плацебо укључују назофарингитис, инфекцију горњих дисајних путева, алопецију, парестезију, болове у стомаку и повећану креатин-фосфокиназу у крви (= 3 пута горњу границу нормале).

Случајеви панкреатитиса су забележени код веома малог броја пацијената лечених терифлуномидом у поређењу са ниједним у плацебо групи у двоструко слепој фази.

Код педијатријских пацијената лечених терифлуномидом у отвореној фази студије, пријављена су два додатна случаја панкреатитиса и један случај тешког акутног панкреатитиса (са псеудо-папиломом).

Да бисте сазнали више:

Први случај менингитиса повезан са САРС-ЦоВ-2. Извештај случаја из Јапана

Интелектуални инвалидитет, Национална конференција опсерваторија за аутизам: Италији недостају обука и услуге

Фонте делл'артицоло:

Агензиа Дире