Sällsynta sjukdomar: positiva resultat av en fas 3-studie för behandling av idiopatisk hypersomni

Idiopatisk hypersomni: resultat från den internationella kliniska fas 3-prövningen, sponsrad av Jazz Pharmaceuticals och publicerad i Lancet Neurology, visade en kliniskt positiv förbättring av den övergripande svårighetsgraden av symtom på idiopatisk hypersomni och patientens självrapporterade globala intryck av förändring med administrering av en låg natriumhalt av kalcium, magnesium, kalium och oxybat oral lösning, med en övergripande säkerhetsprofil som överensstämmer med den som rapporterats för narkolepsi

Idiopatisk hypersomnistudie med 154 patienter i USA

Studien, en multicenter randomiserad dubbelblind placebokontrollerad studie, involverade 154 vuxna i åldern 19-75 år som följdes vid 50 sömncenter i USA och 6 europeiska länder mellan 27 november 2018 och 6 mars 2020.

Dessa bevis ledde till godkännandet i augusti 2021 av US Food and Drug Administration av lågnatriumoxybat som ett särläkemedel för behandling av idiopatisk hypersomni hos vuxna, och det gjordes kommersiellt tillgängligt i november 2021 för den indikationen.

SÄLLSYNTA SJUKDOMAR? BESÖK UNIAMO – ITALIENSKA FEDERATIONEN FÖR SÄLLSAMT SJUKDOMAR BOSTAD PÅ NÖDSTOPP

Vad är idiopatisk hypersomni?

Termen hypersomni syftar på ett överdrivet sömnbehov eller ett tillstånd av kontinuerlig dåsighet som stör vardagen.

Troliga orsaker inkluderar tillstånd som narkolepsi, sömnapné, restless legs syndrome, allvarlig sömnbrist, depression, användning av vissa mediciner (som lugnande medel) eller missbruk av droger och alkohol.

Om orsakerna till hypersomni under dagen, trots att det är regelbunden sömn på natten, inte är kända, kallas störningen idiopatisk eller primär hypersomni.

Idiopatisk hypersomni är en försvagande neurologisk sömnstörning som kännetecknas av kronisk överdriven sömnighet under dagen, dvs oförmågan att förbli vaken och alert under dagen, vilket resulterar i ett okontrollerbart sömnbehov eller oplanerade sömnfall eller dåsighet.

De huvudsakliga symtomen kan vara förvirring, irritabilitet och svår sömninaktivitet eller sömnfylleri (långvarig svårighet att vakna med ofta återkommande sömn).

Dessutom kan personer med idiopatisk hypersomni uppleva långvarig och orubblig nattsömn, kognitiv försämring av tänkandet och långa, oroliga tupplurar.

Läs också:

Restless Legs Syndrome: Vad det är och hur man behandlar det

Sällsynta sjukdomar: Bardet Biedls syndrom

källa:

The Lancet Neurology

Du kanske också gillar