Avrupa Komisyonu (EC), nükseden-düzelten multipl sklerozlu (RRMS) 10-17 yaş arası pediyatrik hastalar için tedavi olarak teriflunomid'i onayladı

Teriflunomidin EC onayı, faz 3 TERIKIDS çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır

Onay, teriflunomidin, Avrupa Birliği'nde MS'li çocuk ve ergenlerin birinci basamak tedavisi olarak yetkilendirilen multipl skleroz için ilk oral tedavi olduğunu doğrulamaktadır.

Multipl sklerozun dünya çapında 2.8 milyon insanı etkilediği ve en az 30,000 çocuk ve ergeni etkilediği tahmin edilmektedir.

Pediatrik multipl skleroz nadir görülen bir durumdur ve başlangıcı, vakaların %98'inde tekrarlayan ve düzelen bir hastalık seyrini takip eder.

MS'li yetişkinlerle karşılaştırıldığında, pediatrik hastalar genellikle daha yüksek nüks oranına ve daha yüksek lezyon yüküne sahiptir.

Hastalığın erken başlaması nedeniyle, geri dönüşü olmayan sakatlık ve ikincil forma ilerleme, genellikle yetişkinlerden daha erken yaşta ortaya çıkar.

MS semptomları, fiziksel sağlıktan, genç bir kişinin yaşamının tüm yönlerini etkileyebilir. ruh sağlığı.

Pediyatrik popülasyon için özel olarak tasarlanmış çalışmalarla kullanımı desteklenen ilaç seçeneklerinin daha yaygın olarak kullanılabilirliğini sağlamak için yapılacak çok şey var.

Bari Üniversitesi Nöroloji Profesörü ve Policlinico di Bari Nöroloji Kliniği Direktörü Maria Trojano, bu nedenle bu ihtiyacı karşılamak için çalışmak, tüm karmaşıklığı ve küreselliği ile hastalığa sahip kişiye odaklanıyor” dedi.

“Pediatrik multipl skleroz hala karşılanmamış önemli bir tıbbi ihtiyaç alanıdır”

UOC Nöroloji ve Nörofizyopatoloji AO San Camillo Forlanini Hastanesi Direktörü Profesör Claudio Gasperini, "Orta derecede bir oral tedavinin mevcudiyeti, hastanın tedaviyi kabul etmesi için şüphesiz bir avantaj ve dolayısıyla tedaviye uyum açısından başka bir fırsat temsil ediyor" diye ekledi. Roma'da ve SIN'in (İtalyan Nöroloji Derneği) Multipl Skleroz Çalışma Grubu başkanı.

Teriflunomid, AB'de 2013'ten beri nükseden-düzelten multipl sklerozlu (RRMS) yetişkin hastalar için bir tedavi olarak onaylanmıştır.

Pediatrik ürün yelpazesi için bu yeni Avrupa onayı, ona Avrupa Birliği'nde ek bir yıllık patent koruması sağlar.

Faz 3 TERIKIDS çalışması, dünya çapında 166 ülkede relapsing-remitting multipl sklerozlu 22 pediyatrik hastayı içeren çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü, paralel gruplu bir çalışmadır.

Çalışma, bir tarama periyodu (dört haftaya kadar), ardından çift kör bir tedavi periyodu (randomizasyondan sonra 96 ​​haftaya kadar) içermiştir.

Aşama 3 TERIKIDS çalışmasının açık etiketli uzatma aşaması şu anda devam etmektedir.

Birincil son nokta, nüks eşdeğeri olarak yüksek manyetik rezonans görüntüleme (MRI) aktivitesine kadar geçen süreyi içeren önceden belirlenmiş bir duyarlılık analizi ile ilk doğrulanmış klinik nüksetme zamanıydı.

Ek olarak, çift kör periyodu tamamlayan veya yüksek MRG aktivitesi olan hastalar açık etiketli uzatmada devam etmeye uygundu.

Çift kör temel çalışma döneminden (randomizasyondan sonra 96 ​​haftaya kadar) birincil etkinlik sonuçları ve güvenlik ve tolere edilebilirlik verileri ilk olarak 2020 EAN Sanal Kongresi'nde sunuldu.

Çalışmada 109 ve 57 hasta sırasıyla teriflunomid ve plaseboya randomize edildi.

Birincil son nokta, teriflunomid için plaseboya kıyasla sayısal olarak daha düşük klinik relaps riski ile istatistiksel olarak anlamlı değildi.

Yüksek MRI aktivitesi için çift körden açık etikete geçiş beklenenden daha yüksekti. Plasebo grubunda teriflunomid grubuna kıyasla geçişler daha sık ve daha erkendi.

Bu, birincil son nokta için çalışmanın gücünü azalttı.

Açık etikete geçiş için çalışma kriterlerini karşılayan ilk klinik relapsa veya yüksek MRG aktivitesine kadar geçen zamanın bileşik sonlanım noktasının önceden belirlenmiş duyarlılık analizinde, teriflunomid, plaseboya kıyasla yüksek MRG aktivitesi nedeniyle klinik relaps veya geçiş süresini önemli ölçüde azalttı.

Birincil ikincil son noktalar, teriflunomidin MRG taraması başına gadolinyumla zenginleştirilmiş (Gd) T1 lezyonlarının sayısını ve MRG taraması başına yeni ve genişlemiş T2 lezyonlarının sayısını önemli ölçüde azalttığını gösterdi.

Çalışmada, teriflunomid iyi tolere edildi ve pediyatrik popülasyonda yönetilebilir bir güvenlik profiline sahipti.

Advers olayların (AE'ler) ve ciddi advers olayların (SAE'ler) genel insidansı, sırasıyla teriflunomid grubu ve plasebo grubunda benzerdi. Araştırmada ölüm yok

Teriflunomid grubunda plasebo grubuna göre daha sık bildirilen AE'ler, nazofarenjit, üst solunum yolu enfeksiyonu, saç dökülmesi, parestezi, karın ağrısı ve artmış kan kreatin fosfokinazını (= normalin üst sınırının 3 katı) içermiştir.

Çift kör fazda plasebo grubunda hiç pankreatit vakası rapor edilmemişken, teriflunomid ile tedavi edilen çok az sayıda hastada pankreatit vakaları bildirilmiştir.

Çalışmanın açık etiketli aşamasında teriflunomid ile tedavi edilen pediyatrik hastalarda, iki ek pankreatit vakası ve bir şiddetli akut pankreatit vakası (psödo-papillomlu) bildirilmiştir.

Daha çok bilgi:

SARS-CoV-2 ile İlişkili İlk Menenjit Vakası. Japonya'dan Bir Vaka Raporu

Entelektüel Engellilik, Ulusal Otizm Gözlemevi Konferansı: İtalya'da Eğitim ve Hizmet Eksik

Fonte dell'articolo:

Dire Ajansı