Burosumab ile uzun süreli tedavi, X'e bağlı hipofosfatemili erişkinlerde hastalık yükünü azaltır

Genetik kökenli nadir bir metabolik kemik hastalığı: X'e bağlı hipofosfatemi: Kyowa Kirin Co, nadir bir metabolik kemik hastalığı olan X'e bağlı hipofosfatemi (XLH) olan erişkinlerde burosumab tedavisinin sürekli yararlarını vurgulayan yeni verilerin yayınlandığını duyurdu.

Veriler, XLH'li yetişkinlerin önemli derecede ağrı, sertlik, yorgunluk ve bozulmuş fiziksel ve ambulatuar işlevler yaşadığını göstermektedir.

Burosumab ile tedavi, 96 hafta sonra başlangıca göre önemli bir iyileşme ile ilişkilendirildi.

NADİR HASTALIKLAR? ACİL DURUM FUARI'NDA NADİR HASTALIKLAR İÇİN İTALYA FEDERASYONU UNIAMO'YU ZİYARET EDİN

X'e bağlı hipofosfatemi: araştırma

Veriler, XLH'li yetişkinlerde ilacın etkililiğini ve güvenliğini değerlendirmek için açık etiketli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir faz 3 çalışmasından gelir.

Çalışma, plaseboya kıyasla 24 haftada serum fosfat konsantrasyonlarını artırmada istatistiksel olarak anlamlı bir etki göstererek birincil son noktasına ulaştı.

24 hafta sonra, plasebo ile tedavi edilen grup yeni tedaviye geçti ve metabolik ve biyokimyasal belirteçler, Hasta Tarafından Raporlanan Sonuçlar (PRO'lar) ve 96 haftaya kadar hareketlilik ölçümleri hakkında veriler toplandı.

Bu yeni yayın, PRO'ların ve hareketlilik puanlarının analizinin sonuçlarına odaklanmaktadır.

96. haftada, çalışma, Batı Ontario ve McMaster Üniversiteleri Osteoartrit İndeksi (WOMAC), Kısa Ağrı Envanteri-Kısa Formu (BPI-SF) ve Kısa Yorgunluk Envanteri (BFI) dahil olmak üzere, temel değere kıyasla PRO'larda istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler gösterdi. . 6 dakikalık yürüme testi (6MWT) ile ölçüldüğü üzere yürüme fonksiyonunda istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler de başlangıca kıyasla 96 haftada gözlendi.

48 haftada daha önce yayınlanmış veriler, sertlik ve ağrı dahil olmak üzere bazı PRO'larda iyileşmelerin yanı sıra kırıkların veya psödüktürlerin iyileşmesini de gösterdi.

Çalışmanın ortak yazarı ve FIRMO, İtalya, Floransa Başkanı Dr Maria Luisa Brandi şunları söyledi: “Çalışma, XLH'li yetişkin hastaların karşılaştığı ağrı, sertlik, yorgunluk ve yürüme zorluğu dahil olmak üzere birçok fiziksel zorluğu vurgulamaktadır.

Tedavinin yetişkin XLH hastalarında plaseboya kıyasla fosfat homeostazını iyileştirdiği daha önce gösterilmişti.

Yeni analiz, yetişkinlerde XLH ile ilişkili uzun vadeli komplikasyonlara ve fiziksel bozulmaya rağmen, bu tedavinin uzun vadede XLH'li yetişkinlerin fiziksel işlevini ve yaşam kalitesini de iyileştirebileceğini öne sürüyor'.

Kyowa Kirin'in Küresel Ürün Stratejisi bölümünün yönetici direktörü Tomohiro Sudo şunları söyledi: 'Kyowa Kirin, XLH'li insanların ve ailelerinin yaşamlarını iyileştirmeye kendini adamıştır.

XLH'yi daha iyi anlamak, yönetmek ve tedavi etmek için özenle çalışıyoruz.

Bu önemli yeni veriler, XLH'li kişilerin her gün karşı karşıya kaldıkları birçok fiziksel zorluğu, karşılanmamış ihtiyaçlarının neler olduğunu ve Kyowa Kirin'in insanları gülümsetme hedefini nasıl takip ettiğini vurgulamaktadır.'

Veriler BMJ dergisi RMD Open, Rheumatic and Musculoskeletal Diseases'de yayınlandı. Burosumab, radyografik kemik hastalığı kanıtı olan 1 ila 17 yaş arasındaki çocuklarda ve ergenlerde ve yetişkinlerde XLH tedavisi için Avrupa'da yetkilendirilmiştir.

Bu tıbbi ürün ek izlemeye tabidir.

X'E BAĞLI HİPOFOSFATEMİ HAKKINDA BİLGİ

X'e bağlı hipofosfatemi (XLH), kemiklerde, kaslarda ve eklemlerde anormalliklere neden olan nadir bir genetik bozukluktur.

XLH'nin potansiyel olarak ölümcül sonuçları olmamasına rağmen, kronik ve ilerleyici doğası nedeniyle hasta üzerinde ömür boyu bir yüktür ve kişinin yaşam kalitesini ciddi şekilde azaltabilir.

XLH'li kişilerde X kromozomunda, fibroblast büyüme faktörü-23 (FGF23) olarak bilinen bir hormonun fazlalığı nedeniyle idrar yoluyla aşırı fosfat kaybına ve bağırsakta yetersiz fosfat emilimine neden olan ve kronik olarak düşük seviyelere neden olan genetik bir kusur vardır. kandaki fosfat miktarı.

Fosfat, vücutta yeterli enerji seviyelerinin korunmasında, kas fonksiyonunda ve kemik ve diş oluşumunda önemli bir rol oynayan bir mineraldir.

XLH için bir tedavi olmamasına rağmen, vücuttaki normal fosfat seviyelerini geri kazanmayı amaçlayan tedaviler, hastalığın semptomlarını iyileştirmeye yardımcı olabilir.

XLH, kalıtsal raşitizmlerin en yaygın şeklidir.

Bazen ailede hastalık öyküsü olmayan kişilerde ortaya çıkabilir, ancak genellikle mutasyona uğramış geni taşıyan bir ebeveyn tarafından geçer.

BÜROSUMAB HAKKINDA

Bu yenilikçi tedavi, Kyowa Kirin tarafından yaratılmış ve geliştirilmiştir ve fosfatlayıcı hormon FGF1'e (fibroblast büyüme faktörü 23) karşı yönlendirilmiş bir rekombinant insan IgG23 monoklonal antikorudur.

FGF23, böbrekten fosfat atılımını ve aktif D vitamini üretimini düzenleyerek serum fosfat düzeylerini düşüren bir hormondur.

X'e bağlı hipofosfatemide (XLH) meydana gelen aşırı renal fosfat atılımı ve ardından hipofosfatemi, FGF23'ün aşırı seviyeleri ve aktivitesinden kaynaklanır.

İlaç, FGF23'e bağlanacak ve böylece biyolojik aktivitesini inhibe edecek şekilde tasarlanmıştır. Bu monoklonal antikor, hastalarda fazla FGF23'ü bloke ederek, fosfatın böbrek tarafından yeniden emilimini artırmayı ve fosfat ve kalsiyumun bağırsak emilimini olumlu yönde etkileyen D vitamini üretimini artırmayı amaçlar.

Burosumab 2018'den beri klinik kullanım için mevcuttur.

İlk onay, bir yaşından büyük çocuklarda ve büyüyen iskelet sistemi olan ergenlerde radyografik kemik hastalığı kanıtıyla XLH için bu yeni tedaviye koşullu onay veren Avrupa Komisyonu'ndan geldi.

2020'de bu yetki, iskelet gelişimini tamamlamış yetişkinlere ve ergenlere kadar genişletildi. İtalya'da 2019'dan beri mevcuttur (OJ 208, 05/09/2019).

Eylül 2020'den itibaren, radyografik kemik hastalığı kanıtı olan 1-17 yaş arası çocuklarda ve adolesanlarda ve yetişkinlerde X'e bağlı hipofosfateminin (XLH) tedavisinde endikedir.

İtalya'da geri ödeme, radyografik kemik hastalığı kanıtı olan ve iskelet olgunluğuna ulaşılana kadar 1 ila 12 yaş arasındaki çocukların tedavisi ile sınırlıdır.

Mayıs 2021'den itibaren kendi kendine uygulama için kullanılabilir.

6 aylıktan itibaren XLH'li hastalar için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından ve 1 yaşından itibaren XLH'li hastalar için Health Canada tarafından onaylanmıştır.

2019 yılında, FGF23 ile ilişkili hipofosfatemik raşitizm ve hipofosfatemik osteomalazinin tedavisi için kendi kendine enjeksiyon biçimindeki burosumab, Japonya Ulusal Sağlık Sigortası (NHI) tarafından geri ödendi.

Ocak 2020'de Swissmedic, XLH'li yetişkinlerin, ergenlerin ve çocukların (bir yaş ve üzeri) tedavisinde kullanımını onayladı.

Haziran 2020'de ABD'deki Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), zayıf ve yumuşak kemiklere neden olan tümörlerin gelişimi ile karakterize nadir bir hastalık olan tümör kaynaklı osteomalazi (TIO) olan iki yaş ve üzeri hastalar için onayladı.

Kyowa Kirin, Kyowa Kirin ve Ultragenyx arasındaki işbirliği ve lisans anlaşmasına dayanarak, geliştirme ve küresel ticarileştirme konusunda işbirliği yaptı.

Ayrıca Oku:

Nadir Hastalıklar, Yüzen Liman Sendromu: BMC Biyolojisi Üzerine Bir İtalyan Çalışması

Nadir Hastalıklar, EMA Nadir Bir Oto-İmmün Enflamatuar Bozukluk olan EGPA'ya Karşı Mepolizumab Endikasyonunun Uzatılmasını Öneriyor

Nadir Hastalıklar, Ebstein Anomalisi: Nadir Bir Doğuştan Kalp Hastalığı

Romatizmal Hastalıklar: Artrit Ve Artroz, Farkları Nelerdir?

Nadir Hastalıklar: Nazal Polipozis, Bilinmesi Ve Tanınması Gereken Bir Patoloji

Kaynak:

Agenzia Dire

Bunları da beğenebilirsin