헐러 증후군에 대한 이탈리아의 새로운 발견
헐러 증후군 퇴치를 위한 새로운 중요한 의학적 발견
헐러 증후군이란 무엇입니까?
어린이에게 발생할 수 있는 가장 희귀한 질병 중 하나는 헐러 증후군, 기술적으로는 '뮤코다당증 유형 1H“. 이 희귀병은 영향을 미칩니다. 1명당 100,000명의 어린이 새로운 탄생. 특정 당을 분해하는 특정 효소가 부족하여 발생합니다. 글리코 사 미노 글리 칸. 이러한 당분의 축적은 세포 손상을 유발하여 어린이의 성장과 정신 인지 발달을 저해합니다.
운수 나쁘게, 결과는 사악하다특히 심장 또는 호흡기 합병증으로 인해 청소년기 초기에 사망할 수 있습니다.
새로운 의료 환경
이미 2021년에 San Raffaele Telethon 유전자 치료 연구소 유망한 결과를 보여줬습니다. 이 관행에는 누락된 효소를 생산하는 데 필요한 유전 정보의 수정된 버전을 제공하는 것이 포함됩니다.
치료법의 특징은 환자의 조혈 줄기 세포를 변형하는 과정에서HIV로부터 유래된 ome 벡터, 에이즈를 담당하는 바이러스. 희귀 질환에 대한 유전자 치료 분야에서 원래 서열의 작은 부분이 점점 더 많이 사용되고 있다는 점에 유의해야 합니다.
JCI Insight 저널에 발표된 새로운 연구로마 사피엔자 대학교와 몬차 테타만티 재단의 지도 하에 국제 연구자들이 몬차 Irccs San Gerardo dei Tintori 재단과 밀라노-비코카 대학교의 기여를 받아 수행한 이 작업을 통해 실험실 생성이 가능해졌습니다. 뼈의 유기체, 인체에서 뼈와 연골을 형성하는 조직의 단순화된 3차원 버전입니다.
이것이 흘릴 것이다 헐러 증후군에 대한 새로운 빛.
Ansa 의사 인터뷰 세라피 니 과 리미누치Sapienza의 Samantha Donsante와 Tettamanti 재단의 Alice Pievani가 주요 서명자로 참여한 이번 연구의 공동 저자는 이 유기체의 생성이 헐러증후군을 해결하기 위한 새로운 문 뿐만 아니라 기타 심각한 유전 질환의 치료.
지우면 좋을거같음 . SM