Xurler sindromi Italiya tomonidan boshqariladi

Xurler sindromiga qarshi kurashda muhim ahamiyatga ega.

Xurler sindromi

Una delle malattie più rare che si possa manifestare nei bambini è la Pfaudler-Hurler sindromi, conosciuta in gergo tecnico keladi “mukopolisakkaridoz dipo 1H“. Questa malattia rara colpisce 1 bambino ogni 100 milya nuove nascite. Nelladan iborat mancanza di un particolare enzima che ha la funzione di degradare alcuni zuccheri specifici, ya'ni glikozaminoglikani. L'accumolo di questi zuccheri causa un danneggiamento cellulare, andando a compromettere la crescita va lo sviluppo psichico e cognitivo dei bambini.

Afsuski l'esito è nefasto, e la morte può sopraggiungere già in età adolescenziale in particolare per complicazioni cardiaog or respiratorie.

Un nuovo panorama medico

Già nel 2021 una ricerca dell'Istituto San Raffaele Telemarafoni Terapia Genica uchun aveva dato buoni risultati. Amaliyot shuni ko'rsatadiki, genetik ma'lumotlarning to'g'ridan-to'g'ri ishlab chiqilgan versiyasiga mos keladi.

La particolarità della terapia è l'utilizzo, nel processo di modifica di cellule staminali ematopoietiche del paziente, di alcuni vettori derivati ​​dall'OIV, il virus mas'ul dell'OITS. Si deve sapere, infatti, che semper più di oftene alcune piccole porzioni della sequenza originale vengono utilizzate nel campo della terapia genetica di malattie kam.

Un nuovo studio pubblicato sulla rivista JCI Insight, Compiuto da alcuni ricercatori internazionali sotto la guida dell'Università Sapienza di Roma e Fondazione Tettamanti di Monza, con il contributo anche di Fondazione Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza e Universitàic oc di Laborator, unBelco di Monza e Universitàic di mescit. organoide di osso, ossia una versione semplificata e tridimensionale del tessuto che forma ossa e cartilagini nel corpo umano.

Questo permetterà di Gettare nuova luce sulla sindromi di Hurler.

Intervistate dall'Ansa, le dottoresse Serafini e Riminuchchi, co-autrici dello studio che vede come prime firmatarie Samantha Donsante della Sapienza va Alice Pievani della Fondazione Tettamanti, hanno affermato che la creazione di questo organoide permetterà non solo di aprire nuove porte per Hurler sindromining affrontare, shuningdek approfondire la ricerca verso la cura di altre gravi patologie genetiche.

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